Cereno Scientific ha annunciato un aggiornamento sui progressi dello studio di Fase II di CS1 nell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Cereno ha riscontrato un notevole interesse nel Programma di Accesso Espanso ("uso compassionevole") approvato dalla FDA per i pazienti che hanno completato lo studio di Fase II, con gli sperimentatori che hanno indicato che la maggioranza dei pazienti sarebbe interessata a continuare ad accedere a CS1 dopo il completamento dello studio. L'azienda riferisce di notevoli progressi nello studio.

A causa di una fase di avvio più lunga per i due nuovi siti di studio rispetto a quanto stimato in precedenza, la tempistica dello studio è stata influenzata negativamente e i risultati top-line sono ora previsti per il terzo trimestre del 2024. Lo studio di Fase II di CS1 nella malattia rara PAH è in corso in 10 cliniche specializzate negli Stati Uniti, con una nuova clinica attivata a fine dicembre e una nuova clinica attualmente in fase di avvio. Ad oggi, 25 pazienti hanno ricevuto l'impianto del sistema CardioMEMS HF, di cui 23 sono stati randomizzati alla terapia farmacologica CS1; e 19 pazienti hanno completato lo studio.

Gli sperimentatori indicano che quasi due terzi dei pazienti, che hanno completato lo studio o sono attualmente in terapia, sono stati giudicati interessati a continuare ad accedere al CS1 dopo il completamento dello studio. Attualmente sono in corso le approvazioni specifiche del sito e dell'IRB. Il PAE offrirà a Cereno l'opportunità di raccogliere, nell'ambito di un protocollo formale approvato dalla FDA, i dati di sicurezza e di efficacia dell'esposizione a lungo termine a CS1 nei pazienti con PAH.

L'EAP consentirà quindi a Cereno di raccogliere ulteriore documentazione sull'uso di CS1 nei pazienti affetti da PAH, che contribuirà a informare ulteriormente il disegno dello studio pivotale di Fase IIb/III con CS1. Sebbene l'azienda riferisca di notevoli progressi nello studio, un ritmo di reclutamento più lento rispetto alle stime degli ultimi mesi e una fase di avvio più lunga per i nuovi siti hanno influenzato la tempistica dello studio. La timeline aggiornata dello studio prevede ora il completamento dello studio e i risultati top-line nel terzo trimestre del 2024.