Cereno Scientific ha annunciato che un altro paziente è stato arruolato nello studio, un altro paziente è stato randomizzato al farmaco CS1 e un altro paziente ha completato lo studio. Questo aggiornamento rappresenta l'ultimo aggiornamento sui progressi dello studio di Fase II del candidato farmaco CS1 nella malattia rara dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Il completamento dello studio è previsto per il terzo trimestre del 2024.

Lo studio di Fase II di CS1 nella malattia rara PAH è attivamente in corso in 10 cliniche specializzate negli Stati Uniti, con l'ultima clinica attivata a fine dicembre. Una nuova clinica aggiuntiva è attualmente in fase avanzata di avvio. Dall'ultimo aggiornamento sui progressi dello studio di fase II comunicato il 21 febbraio 2024, un nuovo paziente aggiuntivo è stato arruolato nello studio, un altro paziente è stato randomizzato al farmaco CS1 nello studio e un altro paziente ha completato lo studio.

I pazienti arruolati riceveranno l'impianto del sistema CardioMEMS HF entro due settimane dall'arruolamento e, dopo il successo dell'impianto di CardioMEMS e una valutazione basale di 6 settimane, saranno randomizzati alla terapia con il farmaco CS1 nella successiva visita programmata. Il passo successivo per il paziente appena arruolato è quello di sottoporsi all'impianto di CardioMEMS. 25 pazienti hanno già ricevuto l'impianto CardioMEMS, di cui 24 sono già stati randomizzati alla terapia farmacologica CS1 e uno è ancora nel periodo basale prima della randomizzazione.

Ad oggi, 20 pazienti hanno completato lo studio. L'approvazione dell'EAP segue i risultati positivi dello studio sulla PAH con terapia farmacologica CS1, riportati dal 2023: Negli ultimi mesi, Cereno Scientific ha riportato risultati positivi dallo studio in corso che suggeriscono un potenziale effetto positivo del candidato farmaco CS1 nei pazienti affetti dalla grave malattia rara PAH. Il completamento dello studio e i risultati top-line sono attesi per il terzo trimestre del 2024.

Notevole caso di paziente con CS1 riportato nel giugno 2023: Innanzitutto, un caso clinico eseguito sul primo paziente che ha completato lo studio presso una clinica specifica ha mostrato dati di efficacia notevoli. In 12 settimane di trattamento con CS1, il paziente ha mostrato una riduzione del 30% della pressione polmonare e un aumento del 20% della gittata cardiaca. Lo stato funzionale complessivo del paziente è passato dalla classe funzionale NYHA/WHO II alla I alla fine del periodo di trattamento, il che significa che il paziente aveva una capacità fisica funzionale quasi normale con CS1 aggiunto alla terapia convenzionale stabile.

La revisione del controllo di qualità dei dati è stata riportata il 13 ottobre 2023: Inoltre, Cereno ha riferito nell'ottobre 2023 che una Data Quality Control Review (DQCR), dei dati ottenuti dal CardioMEMS HF System dai primi 16 pazienti, si è conclusa con risultati positivi. La qualità dei dati delle misurazioni CardioMEMS è stata ritenuta soddisfacente con l'aderenza al protocollo di studio e con il trasferimento tempestivo dei dati dal domicilio del paziente alla clinica. I risultati dell'efficacia hanno mostrato una riduzione clinicamente significativa della pressione polmonare in diversi pazienti, inclusi nel controllo della qualità dei dati, di entità simile o superiore a quella del Caso Paziente.

EAP per CS1 Approvato il 30 gennaio 2024: Inoltre, l'Expanded Access Program (EAP) (?Compassionate Use?) approvato dall'FDA il 31 gennaio 2024 sta procedendo secondo i piani, spinto dall'interesse degli sperimentatori e dei pazienti. Gli sperimentatori indicano che quasi due terzi dei pazienti, che hanno completato lo studio o sono attualmente in terapia, sono stati giudicati interessati a continuare ad accedere a CS1 dopo il completamento dello studio. Attualmente sono in corso le approvazioni specifiche del sito e dell'IRB.

Il PAE offrirà a Cereno l'opportunità di raccogliere, nell'ambito di un protocollo formale approvato dalla FDA, i dati di sicurezza ed efficacia dell'esposizione a lungo termine a CS1 nei pazienti con PAH. L'EAP consentirà quindi a Cereno di raccogliere ulteriore documentazione sull'uso di CS1 nei pazienti affetti da PAH, che sarà utile nelle discussioni con le autorità regolatorie e per progettare lo studio pivotale di Fase IIb/III con CS1.