Cereno Scientific AB ha annunciato il protocollo di studio per il Programma di Accesso Espanso (EAP) per il suo farmaco candidato principale, l'inibitore HDAC CS1, nella malattia rara Ipertensione Arteriosa Polmonare. L'EAP sosterrà la documentazione a lungo termine dei dati di sicurezza ed efficacia del trattamento con CS1 nello studio di Fase II sulla PAH. Come riferito in precedenza, gli sperimentatori hanno mostrato un interesse sostanziale per l'EAP, con due terzi dei pazienti che hanno completato lo studio o sono attualmente in terapia, ritenuti dagli sperimentatori idonei a continuare l'accesso a CS1.

Lo studio EAP denominato CS-004, è un prolungamento dello studio CS-003 di Fase II di CS1 nella PAH, con l'obiettivo primario di valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del trattamento continuato con CS1 e l'efficacia esplorativa come obiettivo secondario, con gli stessi metodi dello studio principale (i punti temporali sono all'inizio, a 4, 8 e 12 mesi ogni anno). Ulteriori dettagli saranno pubblicati successivamente su clinicaltrials.gov. Attualmente sono in corso le approvazioni specifiche del sito e del Comitato Etico (IRB); una volta ottenute, i primi pazienti potranno essere somministrati nel PAE.

L'EAP consentirà quindi a Cereno di raccogliere ulteriore documentazione sull'uso di CS1 nei pazienti affetti da PAH, che sarà utile nelle discussioni con le autorità regolatorie e per progettare lo studio pivotale di Fase IIb/III con CS1. L'approvazione del Programma di Accesso Espanso (EAP) arriva sulla scia delle relazioni incoraggianti emerse dallo studio di Fase II di CS1 nella PAH, in corso in 10 cliniche specializzate negli Stati Uniti. A giugno, un ricercatore ha evidenziato un caso notevole di miglioramento del paziente con CS1.

Inoltre, Cereno ha riferito nell'ottobre 2023 che una Data Quality Control Review (DQCR), dei dati ottenuti dal CardioMEMS HF System dai primi sedici pazienti, si è conclusa con risultati positivi. A novembre, un altro sperimentatore ha esortato Cereno a presentare una richiesta di Accesso Espanso all'FDA, chiedendo il permesso di continuare a somministrare il farmaco sperimentale, CS1, ai pazienti dopo la conclusione del trattamento dello studio. Cereno ha prontamente presentato la richiesta il 3 gennaio, che è stata accolta dalla FDA il 30 gennaio 2024.