eFFECTOR Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione Fast Track per zotatifin in combinazione con fulvestrant e abemaciclib (tripletta ZFA) come terapia di seconda o terza linea per il trattamento di pazienti adulte con carcinoma mammario avanzato o metastatico positivo al recettore degli estrogeni (ER+)/negativo al fattore di crescita epidermico umano (HER2-), con progressione della malattia dopo il trattamento con terapia endocrina e un inibitore di CDK 4/6. La designazione Fast Track è stata concessa in seguito alla revisione da parte dell'FDA dei dati preclinici e clinici per la zotatifina, compresi i recenti dati di sicurezza ed efficacia per la tripletta ZFA. La designazione Fast Track è disponibile per un prodotto se è destinato, da solo o in combinazione con uno o più altri farmaci, al trattamento di una malattia o condizione grave o pericolosa per la vita, e se dimostra il potenziale di rispondere a esigenze mediche insoddisfatte per tale malattia o condizione.

Questa designazione ha lo scopo di facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci per il trattamento di condizioni gravi e pericolose per la vita, in modo che un prodotto approvato possa arrivare rapidamente sul mercato. Zotatifin è oggetto di uno studio di Fase 1/2 di intensificazione ed espansione della dose, con coorti attualmente in fase di arruolamento nel tumore al seno ER+/HER2-. I dati presentati al meeting 2023 dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) hanno mostrato che, nelle pazienti fortemente pretrattate (con una media di quattro linee di terapia precedenti per la malattia metastatica), cinque delle 19 (26%) pazienti valutabili RECIST hanno ottenuto una risposta parziale (PR), di cui quattro confermate e una non confermata.

Tutti e cinque i pazienti che hanno ottenuto una PR erano andati in progressione con precedenti trattamenti con CDK 4/6 e fulvestrant, e tutti e cinque avevano ricevuto una o più linee precedenti di chemioterapia nel contesto metastatico. Sulla base dei risultati di sicurezza e tollerabilità ottenuti finora, è stata ripresa l'escalation della dose in combinazione con fulvestrant (doppietta ZF). Ulteriori aggiornamenti sui dati ad interim della coorte ZFA tripletta e delle coorti che hanno ripreso l'escalation della dose saranno presentati come poster al SABCS l'8 dicembre 2023.