Galectin Therapeutics Inc. ha comunicato l'esito positivo della seconda riunione del Comitato di monitoraggio dei dati e della sicurezza (DSMB) per NAVIGATE, il suo studio di fase 2b/3, adattativo e senza soluzione di continuità, sulla belapectina nei pazienti con cirrosi epatica causata da steatoepatite non alcolica (NASH). NAVIGATE è il primo studio di questo tipo ed è uno sforzo globale che recluta pazienti in oltre 15 Paesi e cinque continenti. Il principale obiettivo di efficacia è la prevenzione primaria delle varici esofagee.

I pazienti arruolati nello studio hanno una cirrosi epatica causata da NASH e, a causa dell'avanzamento del processo cirrotico, hanno già sviluppato l'ipertensione portale, ma non hanno ancora sviluppato varici esofagee come complicanza dell'ipertensione portale. L'ipertensione portale è la conseguenza del processo infiammatorio e fibrotico inarrestabile che si verifica nel fegato e aumenta drasticamente il rischio di sviluppare varici esofagee, una complicanza potenzialmente pericolosa per la vita della cirrosi epatica. L'obiettivo di questa seconda DSMB indipendente era di esaminare ulteriormente i profili di tolleranza e sicurezza emergenti della belapectina.

Sulla base della sua deliberazione, la DSMB ha concluso che NAVIGATE può continuare come progettato, senza modifiche. La belapectina è un farmaco carboidrato complesso che ha come bersaglio la galectina-3, una proteina critica nella patogenesi della NASH e della fibrosi. La galectina-3 svolge un ruolo importante nelle malattie che comportano la cicatrizzazione degli organi, compresi i disturbi fibrotici di fegato, polmoni, reni, cuore e sistema vascolare.

La belapectina si lega alla galectina-3 e ne interrompe la funzione. I dati preclinici sugli animali hanno dimostrato che la belapectina ha effetti terapeutici solidi nell'invertire la fibrosi epatica e la cirrosi. Uno studio di Fase 2 ha dimostrato che la belapectina può prevenire lo sviluppo di varici esofagee nella cirrosi NASH, e questi risultati costituiscono la base per la conduzione dello studio NAVIGATE.

La galectina-3 ha un ruolo significativo nel cancro e l'Azienda ha sostenuto uno studio di Fase 1b sull'immunoterapia combinata di belapectina e KEYTRUDA nel melanoma avanzato e nel cancro della testa e del collo. Questo studio ha fornito una forte motivazione per proseguire in un programma di sviluppo di Fase 2 sponsorizzato dalla Società, che l'azienda sta esplorando. Sulla malattia del fegato grasso con fibrosi avanzata e cirrosi: La steatoepatite non alcolica (NASH) è diventata una malattia comune del fegato con l'aumento dell'obesità e di altre malattie metaboliche.

Si stima che la NASH colpisca fino a 28 milioni di persone negli Stati Uniti. È caratterizzata dalla presenza di grasso in eccesso nel fegato insieme all'infiammazione e al danno epatocitario (gonfiore) in persone che consumano poco o niente alcol. Nel tempo, i pazienti con NASH possono sviluppare una fibrosi eccessiva, o cicatrizzazione del fegato, e infine la cirrosi epatica. Si stima che da 1 a 2 milioni di persone negli Stati Uniti svilupperanno la cirrosi a causa della NASH, per la quale il trapianto di fegato è l'unico trattamento curativo disponibile.

Ogni anno negli Stati Uniti vengono eseguiti circa 9.000 trapianti di fegato. Non esistono terapie farmacologiche approvate per il trattamento della fibrosi epatica o della cirrosi.