Harpoon Therapeutics, Inc. ha riportato i dati dello studio di Fase 1 di HPN217 nei pazienti con RRMM in una presentazione orale al 65° Meeting ed Esposizione Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) a San Diego. Harpoon ha anche annunciato la scelta di 12 mg come RP2D di HPN217. Durante lo studio, sono stati arruolati 97 pazienti con RRMM che avevano ricevuto almeno tre terapie precedenti, attraverso 15 coorti di escalation della dose e tre regimi di espansione.

Al cut-off del 17 ottobre 2023, i dati hanno dimostrato: Attività clinica in un ampio intervallo di dosi (da 2,15 mg a 24 mg). La dose massima tollerata (MTD) non è stata raggiunta alla dose target utilizzando un approccio step up. L'attività e il profilo di sicurezza ottimali sono stati osservati a 12 mg, che è stato dichiarato il RP2D.

Il tasso di risposta globale (ORR) nelle coorti da 12 mg è stato del 63% (12/19, 95% CI: 38, 84). Inoltre, la profondità della risposta è stata più significativa a 12 mg, con il 53% (10/19) dei pazienti che hanno avuto una risposta parziale molto buona (VGPR) o superiore. Il tempo mediano alla prima risposta nella coorte di 12 mg e 24 mg è stato di 1,2 mesi, e la durata mediana della risposta per tutti i responder è stata di 20,5 mesi alla data di chiusura dei dati.

Di tutti i responder, il 58% (22/38) rimane in trattamento. Nelle coorti da 12 mg e 24 mg, nove pazienti erano stati precedentemente esposti ad agenti BCMA-targeting e sei di questi pazienti hanno risposto al trattamento con HPN217. L'incidenza della sindrome da rilascio di citochine (CRS) è stata più bassa (16%) nelle coorti da 12 mg, tutte di Grado 1-2. Non sono stati osservati eventi di sindrome di neurotossicità associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS) alla dose di 12 mg.