Horizon Therapeutics plc ha annunciato che il primo paziente si è arruolato in uno studio di Fase 2, randomizzato, controllato con placebo, per valutare il suo farmaco in fase di sviluppo daxdilimab, un anticorpo monoclonale completamente umano, potenzialmente primo nella categoria, che ha come bersaglio l'anti-ILT7 e che impoverisce alcune cellule dendritiche, per trattare le persone con lupus eritematoso discoide primario (DLE) da moderato a grave. Il DLE è una rara condizione infiammatoria cronica della pelle, caratterizzata da lesioni che provocano cicatrici, perdita irreversibile dei capelli e scolorimento della pelle, senza terapie approvate. La forma localizzata di DLE primario è caratterizzata da un coinvolgimento cutaneo limitato alla testa e al cuoio capelluto e di solito rappresenta il 70% dei casi di DLE primario.

La forma generalizzata è caratterizzata da un coinvolgimento della testa e del corpo e di solito rappresenta circa il 30% del DLE primario. Negli Stati Uniti, circa 30.000 pazienti con DLE sono idonei al trattamento con nuove terapie, compresi i biologici. I tassi di incidenza della DLE primaria sono circa quattro volte superiori tra le donne rispetto agli uomini e la malattia ha una maggiore prevalenza tra le popolazioni nere e latine non latine.

Horizon prevede di arruolare circa 100 partecipanti allo studio. L'endpoint primario è la variazione media del punteggio del Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index-Activity (CLASI-A) dal basale alla Settimana 24. Questo endpoint è utilizzato per misurare l'attività. Questo endpoint è utilizzato per misurare l'attività della malattia infiammatoria della pelle del lupus e varia da 0 a 70, con punteggi più alti che indicano una malattia più attiva e dannosa per la pelle.

I criteri chiave di inclusione includono una diagnosi di DLE da moderata a grave da oltre sei mesi prima dello screening, supportata da una biopsia e/o da un punteggio di caratteristiche cliniche pari a = 7 sulla scala dei Criteri di Classificazione DLE (DLECC). Questo punteggio viene utilizzato per convalidare e classificare in modo specifico il DLE attraverso diverse variabili cliniche, tra cui la cicatrice atrofica, la localizzazione della malattia sul corpo e la dispigmentazione.