InMed Pharmaceuticals Inc. ha annunciato i risultati di sicurezza ed efficacia del suo studio clinico di Fase 2, denominato 755-201-EB (lo "Studio di Fase 2"), per il trattamento dei sintomi correlati all'epidermolisi bollosa. Lo scopo dello Studio di Fase 2 era quello di valutare la sicurezza della crema INM-755 CBN, che consiste nella crema di controllo più il principio farmaceutico attivo CBN, e di ottenere prove preliminari di efficacia nel trattamento dei sintomi e della guarigione delle ferite per un periodo di 28 giorni nei pazienti con EB. Tutti e quattro i sottotipi di epidermolisi bollosa ereditaria, tra cui l'epidermolisi bollosa simplex, l'epidermolisi bollosa distrofica, l'epidermolisi bollosa giunzionale e la sindrome di Kindler, sono stati accettati nella sperimentazione di Fase 2.

Lo Studio di Fase 2 ha utilizzato un disegno in doppio cieco all'interno del paziente, in cui le aree indice abbinate sono state randomizzate alla crema INM-55 CBN o alla crema di controllo. Lo Studio di Fase 2 ha arruolato un totale di 19 pazienti. I dati di un paziente sono stati esclusi dalle analisi di efficacia a causa di una deviazione significativa del protocollo.

Dei 18 pazienti rimanenti, i cui dati sono stati considerati affidabili per la revisione clinica, 17 sono stati trattati per il prurito cronico non legato alla ferita e un paziente è stato trattato per il prurito legato alla ferita. I restanti endpoint (dolore, guarigione della ferita) non hanno potuto essere analizzati a causa del numero troppo esiguo di pazienti con tali sintomi. Dei 18 partecipanti valutati, il prurito cronico è migliorato in modo clinicamente significativo in 12 pazienti (66,7%), di cui: 6 pazienti (33,3%) hanno avuto lo stesso livello di miglioramento del prurito con INM-755 crema rispetto alla crema di controllo; tuttavia, le analisi statistiche specificate nel protocollo per il prurito non ferito non sono risultate statisticamente significative a favore di INM-755, in parte a causa dell'effetto anti-prurito clinicamente importante della crema di controllo sottostante. Come previsto sulla base di uno studio di sicurezza di Fase 1 (755-101-HV) intrapreso dall'Azienda, l'esposizione sistemica di CBN è stata misurata a concentrazioni molto basse (picogrammi/mL nel plasma).

Non si sono verificati eventi avversi gravi correlati al farmaco ("AE") e non ci sono stati ritiri dal trattamento. Un moderato mal di testa in un partecipante allo studio è stato l'unico AE sistemico ritenuto 'possibilmente correlato' al farmaco in studio. Sono stati segnalati pochissimi AE locali nelle aree di trattamento; sono stati transitori e si sono risolti senza interrompere il trattamento.

La sperimentazione di Fase 2 ha indicato che la crema INM-755 CBN è stata molto ben tollerata sulla pelle sensibile di EB.