Invex Therapeutics Ltd. annuncia che il Comitato Pediatrico (PDCO) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato il PIP dell'Azienda per lo sviluppo di PresendinTM per l'Ipertensione Intracranica Idiopatica (IIH) nei ragazzi e nelle ragazze di età inferiore ai 18 anni. Nel Regno Unito, l'incidenza complessiva dell'IIH pediatrica è di circa 0,7 per 100.000 abitanti, con un aumento dell'incidenza legato all'età e al peso, fino a 4,18 e 10,7 per 100.000 nei ragazzi e nelle ragazze obesi di 12-15 anni. Nell'Unione Europea, gli sponsor devono possedere un PIP conforme prima di richiedere l'approvazione alla commercializzazione di nuovi farmaci.

Una sperimentazione clinica di successo negli adolescenti consentirà a Invex di richiedere un'ulteriore autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) in Europa, ampliando così l'accesso al mercato in una popolazione di adolescenti in cui l'incidenza di IIH continua a crescere e i costi sanitari associati sono elevati. Lo studio pediatrico proposto sarà uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, che recluterà almeno 40 maschi e femmine in età post-puberale con IIH di età inferiore ai 18 anni (come descritto sopra) e un numero aggiuntivo di pazienti adulti con IIH da sottoporre a trattamento con PresendinTM o placebo per 24 settimane. L'endpoint primario sarà determinato dalla variazione del papilloedema (gonfiore del disco ottico) valutato mediante tomografia a coerenza ottica nell'arco di 24 settimane.

La pressione intracranica (ICP) non dovrà essere misurata nello studio pediatrico concordato, dato che l'effetto positivo di PresendinTM sulla ICP sarà già stato stabilito nello studio IIH EVOLVE. Gli endpoint secondari chiave dello studio includeranno la deviazione media perimetrica, la valutazione del mal di testa e l'acuità visiva a 24 settimane, oltre alle valutazioni di sicurezza e all'uso di farmaci concomitanti durante lo studio. Il disegno finale dello studio sarà guidato dai risultati clinici dello studio clinico di Fase III IIH EVOLVE.