IVERIC bio, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha completato la revisione del dossier e ha accettato la New Drug Application (NDA) dell'azienda per avacincaptad pegol (ACP), un nuovo inibitore sperimentale del complemento C5 per il trattamento dell'atrofia geografica (GA) secondaria alla Degenerazione Maculare Legata all'Età (AMD). Alla NDA è stata concessa la Revisione Prioritaria con una data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 19 agosto 2023. L'azienda ha anche annunciato che, al momento, l'FDA non ha identificato alcun potenziale problema di revisione e non prevede di tenere una riunione del Comitato Consultivo per ACP.

La presentazione della NDA si basa sui risultati primari di efficacia e sicurezza a 12 mesi pre-specificati degli studi clinici GATHER1 e GATHER2. ACP è l'unico prodotto sperimentale per il trattamento della GA a raggiungere l'endpoint primario prestabilito a 12 mesi in due studi pivotali di fase 3, con tassi di efficacia osservati fino al 35%. Inoltre, ACP è la prima e unica terapia sperimentale a ricevere la designazione di Breakthrough Therapy per la GA secondaria all'AMD.

La degenerazione maculare legata all'età (AMD) è la causa principale della perdita moderata e grave della visione centrale negli adulti che invecchiano, e colpisce entrambi gli occhi nella maggior parte dei pazienti. La macula è una piccola area nella parte centrale della retina, responsabile della visione centrale. Con il progredire dell'AMD, la perdita di cellule retiniche e dei vasi sanguigni sottostanti nella macula si traduce in un marcato assottigliamento e/o atrofia del tessuto retinico.

L'atrofia geografica, associata all'AMD, porta a un'ulteriore perdita irreversibile della vista in questi pazienti. Attualmente non esistono opzioni terapeutiche approvate dalla FDA statunitense o dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per i pazienti con atrofia geografica secondaria all'AMD. Avacincaptad pegol (ACP) è un farmaco sperimentale attualmente in fase di valutazione della sicurezza e dell'efficacia da parte della FDA statunitense.

ACP è un nuovo inibitore della proteina C5 del complemento. Si sospetta che l'iperattività del sistema del complemento e la proteina C5 svolgano un ruolo critico nello sviluppo e nella crescita delle cicatrici e della perdita della vista associate all'atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all'età (AMD). Prendendo di mira la C5, l'ACP ha il potenziale di diminuire l'attività del sistema del complemento che causa la degenerazione delle cellule retiniche e potenzialmente rallentare la progressione della GA.