Jasper Therapeutics, Inc. ha annunciato che il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani (COMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano a briquilimab (precedentemente noto come JSP191), un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio il recettore CD117 (fattore delle cellule staminali), per il trattamento di condizionamento prima dell'HCT. In precedenza, la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano a briquilimab per l'HCT, nonché la designazione di malattia rara pediatrica per il trattamento dell'immunodeficienza combinata grave (SCID). Jasper sta attualmente conducendo studi clinici su briquilimab come agente condizionante prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con SCID, un disturbo pediatrico raro e potenzialmente letale che colpisce circa 1/58.000 nascite nella popolazione generale, e separatamente nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindromi mielodisplastiche (MDS).

In queste malattie, la prognosi è scarsa per i pazienti e i tassi di trapianto sono bassi a causa del condizionamento altamente tossico richiesto. Lo studio clinico di Jasper in corso nella SCID sta valutando il briquilimab come agente di condizionamento per consentire il trapianto di cellule staminali nei pazienti che sono naïve al trapianto o che hanno ricevuto un precedente trapianto di cellule staminali con esito negativo. Jasper ha presentato i dati di questo studio in occasione di diverse conferenze scientifiche, che hanno dimostrato che briquilimab è stato ben tollerato senza eventi avversi correlati al trattamento in più pazienti di età compresa tra 3 mesi e 38 anni.

Sono stati osservati anche il successo dell'innesto di cellule staminali e la ricostituzione immunitaria. Jasper ha anche presentato i dati di uno studio che ha dimostrato un profilo di sicurezza tollerabile e un chimerismo completo del donatore in 24 dei 24 pazienti con AML o MDS. Ad oggi, non sono stati segnalati eventi avversi significativi correlati a briquilimab, la classica malattia acuta di grado II-IV del trapianto contro l'ospite o la mortalità correlata al trapianto entro 100 giorni.

Le MDS sono un gruppo di disturbi in cui le cellule immature che formano il sangue nel midollo osseo diventano anormali e non producono nuove cellule del sangue o producono cellule del sangue difettose, portando a un basso numero di cellule del sangue normali, soprattutto globuli rossi. In circa un paziente su tre, la MDS può evolvere in AML, un tumore delle cellule del midollo osseo che progredisce rapidamente. Entrambe sono malattie degli anziani con un'alta mortalità.