Lipigon Pharmaceuticals AB ha annunciato che nel primo trimestre del 2024, Lipisense entrerà negli studi clinici di Fase II. Questo segna l'inizio di un viaggio emozionante verso la prossima pietra miliare nella storia di Lipigon. Stefan Pierrou, Responsabile dello Sviluppo Clinico di Lipigon, condivide con noi le informazioni su ciò che questo comporta e sui passi futuri.

Il progetto più avanzato di Lipigon, Lipisense, mira a ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue nei pazienti con livelli pericolosamente elevati. Nel primo trimestre del 2024, sono in corso i piani per l'ingresso del candidato farmaco negli studi di Fase II. A seguito di dosi ripetute, è stata osservata anche una riduzione della proteina target ANGPTL4 nel sangue, confermando la funzione mirata di Lipisense®.

La diminuzione dei livelli della proteina nel plasma è stata confermata statisticamente rispetto al gruppo placebo in un'analisi post hoc condotta dallo sponsor dello studio. Un'analisi post hoc è un esame statistico eseguito dopo la raccolta dei dati, che rivela modelli o differenze non pianificate che non erano originariamente al centro dello studio. L'inizio dello studio di Fase II è stato leggermente modificato a causa delle modifiche del protocollo di studio e del processo di richiesta del nuovo sistema armonizzato dell'UE per l'approvazione degli studi clinici.

Il 10 novembre, Lipigon ha presentato domanda al Clinical Trial Information System (CTIS), la piattaforma basata sull'UE che regola il processo di approvazione delle sperimentazioni cliniche in Europa. L'approvazione prevista dal CTIS entro 60-106 giorni pone le basi per l'inizio dello studio all'inizio del prossimo anno. Lo studio di Fase II sarà condotto con l'organizzazione di ricerca a contratto Link Medical in tre siti di sperimentazione in Svezia: Karolinska University Hospital Huddinge, Västerås Hospital e il sito di sperimentazione Clinical Trial Consultants (CTC) di Uppsala.

Lo scopo dello studio di Fase II è quello di documentare il profilo di sicurezza di Lipisense® nei pazienti con ipertrigliceridemia grave (sHTG) e diabete di tipo 2 (T2D). Il piano di sviluppo clinico è incentrato sulla riduzione dei livelli della proteina ANGPTL4, un obiettivo critico nel trattamento dei disturbi lipidici. "Spegnendo" in modo specifico la produzione della proteina ANGPTL4 nel fegato, il candidato farmaco basato sull'RNA sfrutta il ruolo della proteina nella malattia a vantaggio del paziente.

Questo approccio unico non solo offre potenzialmente trattamenti efficaci per i disturbi lipidici, ma può anche apportare ulteriori benefici alla salute, come un migliore controllo dei livelli di glucosio nel sangue. Concentrandosi sull'inibizione dell'ANGPTL4, Lipigon sta aprendo la strada a strategie terapeutiche innovative ed efficaci. In un obiettivo secondario ed esplorativo, lo studio esaminerà vari biomarcatori, come i livelli di lipidi nel sangue e la sensibilità all'insulina, per comprendere meglio gli effetti sottostanti.

Il gruppo di pazienti che soffre di livelli elevati di trigliceridi affronta un rischio significativamente maggiore di diverse malattie gravi, in particolare la pancreatite acuta e l'aterosclerosi. C'è un bisogno sostanziale di nuove opzioni terapeutiche innovative per affrontare le sfide di questi pazienti. Lo studio di Fase II previsto è strutturato per esplorare meticolosamente la loro condizione e migliorare la loro comprensione di vari aspetti della salute.

Lo studio è piccolo e conveniente, con l'obiettivo di fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza e sull'impatto sui biomarcatori. Coinvolgerà 25 pazienti trattati con quattro dosi di Lipisense® o un placebo per un mese. Dopo tre mesi, verrà effettuato un blocco del database, seguito da un ulteriore follow-up del paziente di tre mesi.

I dati saranno disponibili dopo il follow-up di tre mesi. Data l'elevata stabilità della sostanza farmacologica e le dosi rimanenti di Lipisense® dello studio di Fase I ancora disponibili, queste possono essere utilizzate anche per l'intero studio di Fase II. Leaderna svilupperà e commercializzerà Lipisense® in Cina, Hong Kong, Taiwan e Macao.

Lipigon manterrà i diritti di sviluppo e commerciali globali al di fuori della Grande Cina. Come parte dell'accordo, Lipigon ha ricevuto un pagamento anticipato e può anche ricevere pagamenti di milestone e royalties sulle vendite nella Grande Cina, fino a 91 milioni di dollari in futuro. Si prevede inoltre che la collaborazione comporti un significativo risparmio sui costi grazie alla condivisione dei costi.

Leaderna inizierà il suo studio di Fase I parallelamente allo studio di Fase II di Lipigon. L'obiettivo primario di questo studio è quello di indagare come il metabolismo del farmaco Lipisense® sia influenzato dalle variazioni genetiche nella popolazione cinese. In base ai risultati di questo studio, Lipigon e Leaderna potrebbero collaborare per continuare lo sviluppo clinico insieme.

La sostanza farmacologica dello studio di Fase I di Lipigon sarà utilizzata anche per questo studio.