MannKind Corporation ha annunciato che la sospensione inalatoria di clofazimina (MNKD 101) passerà a uno studio di Fase 2/3 adattativo. Inoltre, sulla rivista Antimicrobial Agents and Chemotherapy dell'American Society for Microbiology è stato pubblicato un articolo che esamina il potenziale di trattamento dell'infezione da micobatteri non tubercolari (NTM) attraverso la somministrazione diretta di clofazimina per via inalatoria ai polmoni, superando la tossicità sistemica riscontrata nei trattamenti orali. L'infezione polmonare da NTM è riconosciuta come un importante problema di salute globale, a causa della sua crescente prevalenza in tutto il mondo.

Si tratta di una grave infezione causata da batteri comuni nell'ambiente, che può portare a una riduzione della funzione polmonare, della tosse, della fatica e della qualità della vita. Si stima che circa 86.000-180.000 persone solo negli Stati Uniti convivano con la malattia polmonare da NTM, che è in aumento e cresce dell'8% ogni anno, con le donne, gli anziani e le persone con condizioni polmonari sottostanti a maggior rischio. MNKD-101 è stato designato dalla FDA come prodotto orfano per i polmoni e come prodotto qualificato per le malattie infettive (QIDP) per il trattamento delle infezioni polmonari da NTM.

Lo studio di tossicologia preclinica di 28 giorni ha incluso analisi tossicocinetiche nei giorni 29, 56 e 84. I risultati hanno indicato che: il farmaco è stato utilizzato per il trattamento delle infezioni polmonari da NTM. I risultati hanno indicato: Farmaco residuo significativo nel tessuto polmonare e lunga permanenza nel polmone dopo la somministrazione a tutti e tre i livelli di dose. Le concentrazioni di farmaco nel polmone sono rimaste ben al di sopra della concentrazione minima inibitoria media di NTM (MIC, per MAC e Mabsc) in tutti i punti temporali, con livelli di clofazimina misurabili a 28 e 56 giorni dalla somministrazione.

Lo studio MKC-CI-001 è stato uno studio di Fase I, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola (SAD) e multipla ascendente (MAD), per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di MNKD-101. Lo studio sul dosaggio ha valutato dosi basse, medie e alte di clofazimina somministrate con un nebulizzatore a getto. I principali risultati di sicurezza dello studio hanno incluso: La soluzione inalatoria di clofazimina è risultata generalmente ben tollerata a dosi giornaliere fino a 90 mg.

Non sono state identificate anomalie di laboratorio, prolungamento del QT o eventi avversi gravi.