MannKind Corporation ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per MNKD-101 (Clofazimina Sospensione Inalatoria), consentendo l'avvio di uno studio di Fase 3 per il trattamento della malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM). Questo studio registrativo singolo, identificato come ICoN-1, prevede di essere avviato entro la fine del secondo trimestre 2024 negli Stati Uniti e a livello internazionale nella seconda metà del 2024. ICoN-1 è uno studio multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di Clofazimina Sospensione per Inalazione in aggiunta alla terapia basata sulle linee guida negli adulti con malattia polmonare NTM refrattaria causata da Mycobacterium Avium Complex (MAC), seguito da un'estensione in aperto.

L'infezione polmonare da NTM è riconosciuta come una delle principali preoccupazioni per la salute globale, a causa della sua crescente prevalenza in tutto il mondo, dell'associazione con la riduzione della durata della vita e dell'impatto significativo sulla vita quotidiana dei pazienti. Gli NTM sono un gruppo di batteri che si trovano naturalmente nell'ambiente, compresi l'acqua e il suolo, e che possono causare tosse, affaticamento, riduzione della funzione polmonare e scarsa qualità di vita.

Sebbene la maggior parte delle persone sia esposta quotidianamente agli NTM, gli organismi in genere non causano danni. Le persone con condizioni sottostanti, come la BPCO, l'asma e le bronchiectasie, sono inclini a che l'NTM si stabilisca nei polmoni, creando un'infezione e un progressivo peggioramento della funzione polmonare. La malattia polmonare da NTM è più comune nelle donne di età superiore ai 65 anni, con una predominanza in quelle di origine caucasica e asiatica.

Nel 2022, c'erano circa 122.000 e 159.000 pazienti affetti da NTM negli Stati Uniti e in Giappone, rispettivamente, e il 20% di questi casi era refrattario. La malattia è in aumento, con un tasso di crescita annuale stimato dell'8%.