Medivir AB ha annunciato un aggiornamento da un incontro di tipo C con la FDA, riguardante i piani dell'azienda per uno studio globale di fase 2b e l'apertura di un IND per fostroxacitabina bralpamide (fostrox) negli Stati Uniti. Il risultato chiave dell'incontro di tipo C è stato che i preparativi di Medivir per lo studio randomizzato di fase 2b, che confronta fostrox + Lenvima®? con Lenvima da solo, continuano con due aggiustamenti chiave al disegno dello studio.

In primo luogo, poiché Medivir prevede di utilizzare la formulazione in capsule migliorata di fostrox nell'imminente studio di fase 2b, sarà aggiunto un run-in della dose iniziale come prima parte dello studio. Ciò significa includere altri 20-25 pazienti in un braccio con una dose inferiore, oltre alla dose di 30 mg utilizzata nello studio di fase 1b/2a attualmente in corso. Questa modifica rafforzerà ulteriormente il disegno dello studio in relazione al Progetto Optimus della FDA.

In secondo luogo, il tasso di risposta obiettiva (ORR) è un endpoint surrogato convalidato per la sopravvivenza complessiva. In studi precedenti sull'HCC, l'ORR ha sostenuto le approvazioni accelerate. Pertanto, l'endpoint primario nel disegno di studio migliorato sarà modificato in ORR con endpoint secondari chiave, tra cui la durata della risposta, la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale.

L'obiettivo dello studio, così come le dimensioni e la durata dello studio, rimangono simili al disegno di fase 2b precedentemente pianificato e comunicato. La guida dell'FDA è stata discussa con i membri del Consiglio scientifico consultivo e con gli esperti normativi. Il prossimo passo sarà quello di finalizzare il disegno e il protocollo dello studio prima di presentare un IND negli Stati Uniti, per consentire l'inizio dello studio all'inizio del 2025.