Medivir AB ha annunciato che il suo inibitore selettivo della catepsina K, MIV-711, ha ottenuto la designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) e la designazione di farmaco orfano (ODD) per il trattamento della malattia di Legg-Calvé-Perthes (LCPD). L'FDA definisce una malattia rara pediatrica come una malattia grave o pericolosa per la vita in cui le manifestazioni della malattia colpiscono principalmente individui di età compresa tra la nascita e i 18 anni. Le malattie pediatriche riconosciute come "rare" colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.

Con un RPDD, MIV-711 si qualifica per ricevere una revisione rapida e, in seguito all'approvazione della commercializzazione nella LCPD, l'Azienda potrebbe essere idonea a ricevere un Voucher di Revisione Prioritaria dall'FDA. Il voucher può essere riscattato per ricevere una revisione prioritaria per qualsiasi domanda di commercializzazione successiva o può essere venduto a un'altra azienda per il suo utilizzo. Per ottenere l'RPDD, devono esserci dati di supporto che suggeriscano che il farmaco possa essere efficace nella malattia.

MIV- 711 ha dimostrato, in un modello animale specifico per la LCPD, la capacità di prevenire la deformità della testa del femore e l'impatto positivo sui biomarcatori della degradazione ossea, senza influire negativamente sulla normale formazione ossea. Allo stesso modo, gli studi clinici hanno dimostrato che MIV-711 previene la degradazione ossea nei pazienti con osteoartrite, supportando ulteriormente il potenziale beneficio clinico nell'LCDP. La catepsina K è la principale proteasi cisteinica coinvolta nel riassorbimento osseo e nella degradazione della cartilagine da parte degli osteoclasti, attraverso la rottura delle proteine chiave della matrice ossea.

L'inibizione della catepsina K protegge l'osso danneggiato, riducendo il riassorbimento osseo e promuovendo la formazione ossea, affrontando così i meccanismi chiave che causano i cambiamenti patologici nella LCPD, con il potenziale di minimizzare gli effetti negativi a lungo termine. L'inibizione selettiva della catepsina K ha il potenziale di fornire un beneficio clinico nelle malattie caratterizzate da un eccessivo riassorbimento osseo, compresi altri disturbi ossei pediatrici. La malattia di LeggCalvéPerthes (LCPD) è una patologia dell'anca infantile iniziata da un'interruzione del flusso sanguigno alla testa del femore.

A causa della mancanza di flusso sanguigno, l'osso muore (osteonecrosi o necrosi avascolare) e smette di crescere. Nel corso del tempo, la guarigione avviene grazie all'infiltrazione di nuovi vasi sanguigni nell'osso morto e alla rimozione dell'osso necrotico, che porta a una perdita di massa ossea e a un indebolimento della testa del femore. La condizione è più comunemente riscontrata nei bambini di età compresa tra i 4 e gli 8 anni, ma può verificarsi in bambini di età compresa tra i 2 e i 15 anni.

Si stima che colpisca circa 10 bambini su 100.000 all'anno negli Stati Uniti. In molti bambini provoca una deformità permanente della testa del femore, che aumenta il rischio di sviluppare l'osteoartrite negli adulti. MIV-711 è un inibitore potente e selettivo della catepsina K, la proteasi principale coinvolta nella rottura del collagene nelle ossa e nella cartilagine.

È stato dimostrato che rallenta, arresta o inverte la progressiva degenerazione delle articolazioni colpite da osteoartrite. Inibendo la catepsina K e l'aumento/eccessiva attività degli osteoclasti, MIV- 711 ha il potenziale di prevenire la degradazione dell'osso e della cartilagine e di contrastare l'osteonecrosi indotta dalla mancanza di flusso sanguigno, di prevenire la deformità della testa del femore e gli effetti negativi a lungo termine, nonché di avere un impatto positivo sulla qualità della vita.