Neuren Pharmaceuticals Limited

Neuren Pharmaceuticals Limited è un'azienda biofarmaceutica con sede in Australia che sviluppa terapie per i disturbi del neurosviluppo. L'azienda sta sviluppando nuove terapie farmacologiche per trattare molteplici disturbi neurologici gravi che emergono nella prima infanzia e che non hanno opzioni terapeutiche approvate o ne hanno poche. Il prodotto dell'Azienda, DAYBUE (trofinetide), è usato per trattare la sindrome di Rett negli adulti e nei pazienti pediatrici a partire dai due anni di età. La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) hanno entrambe concesso all'Azienda la designazione di farmaco orfano per la trofinetide nella sindrome dell'X fragile. Il suo secondo prodotto NNZ-2591 è in fase II di sperimentazione clinica nella sindrome di Phelan-McDermid, nella sindrome di Angelman, nella sindrome di Pitt Hopkins e nella sindrome di Prader-Willi. La Società ha concesso una licenza esclusiva mondiale ad Acadia Pharmaceuticals Inc. per lo sviluppo e la commercializzazione di NNZ-259 per la sindrome di Rett e la sindrome dell'X fragile.