Northwest Biotherapeutics ha riferito che nel suo studio clinico di Fase III, sia la sopravvivenza mediana che la "coda lunga" della sopravvivenza prolungata sono aumentate nei pazienti affetti da glioblastoma cerebrale di nuova diagnosi e recidivante, trattati con DCVax®-L. Lo studio ha raggiunto sia l'endpoint primario che quello secondario secondo il Piano di Analisi Statistica dello studio. L'Azienda ritiene che questa sia la prima volta in quasi 20 anni che uno studio di Fase III di un trattamento sistemico ha mostrato un tale prolungamento della sopravvivenza nel glioblastoma di nuova diagnosi, e la prima volta in quasi 30 anni che uno studio di Fase III di qualsiasi tipo di trattamento ha mostrato un tale prolungamento della sopravvivenza nel glioblastoma ricorrente.
Il glioblastoma è la forma più comune e più letale di tumore cerebrale primario. I trattamenti standard di cura (SOC) sono rimasti praticamente invariati per quasi 20 anni. Con i trattamenti SOC, i pazienti in genere sopravvivono solo per circa 15-17 mesi dalla diagnosi, con il tumore che si ripresenta a circa 6-8 mesi dalla diagnosi e i pazienti in genere sopravvivono per circa 7-9 mesi dopo la recidiva. La sopravvivenza a cinque anni dalla diagnosi è solo del 5% circa. Nello studio di Fase III di DCVax®-L, la sopravvivenza globale mediana (mOS) dei pazienti con GBM di nuova diagnosi (n=232) è stata di 19,3 mesi dalla randomizzazione (22,4 mesi dall'intervento chirurgico) con DCVax-L rispetto a 16,5 mesi dalla randomizzazione nei controlli (HR=0,80, p=0,002). La sopravvivenza a 48 mesi dalla randomizzazione era del 15,7% rispetto al 9,9%, e a 60 mesi del 13% rispetto al 5,7%. Per il GBM ricorrente (n=64), la mOS è stata di 13,2 mesi dalla recidiva contro 7,8 mesi (HR = 0,58, p <0,001). La sopravvivenza a 24 e 30 mesi dalla recidiva è stata rispettivamente del 20,7% contro il 9,6% e dell'11,1% contro il 5,1%. Nei pazienti con GBM di nuova diagnosi con MGMT metilato, il mOS è stato di 30,2 mesi dalla randomizzazione (33 mesi dall'intervento chirurgico) con DCVax-L (n=90) rispetto a 21,3 mesi nei controlli (n=199) (HR=0,74, p=0,027). Dal punto di vista della sicurezza, su oltre 2.100 dosi di DCVax-L somministrate durante lo studio di Fase III, si sono verificati solo 5 eventi avversi gravi ritenuti almeno possibilmente correlati al trattamento. Ci sono stati 3 casi di edema intracranico, 1 caso di nausea e 1 caso di infezione linfonodale. DCVax-L è una terapia immunitaria completamente personalizzata, realizzata con cellule immunitarie del paziente (cellule dendritiche) e antigeni (biomarcatori) provenienti da un campione di tumore del paziente stesso. Una serie pluriennale di dosi viene prodotta in un unico lotto di produzione, che richiede 8 giorni. Il prodotto viene poi conservato congelato in dosi individuali ed è "fuori scaffale" per tutto il regime di trattamento. Le dosi sono conservate a livello centrale e vengono semplicemente estratte dal congelatore e consegnate al medico quando sono necessarie per il trattamento successivo del paziente. L'Azienda sta attualmente lavorando ai preparativi per le richieste di approvazione normativa di DCVax®-L.