Novartis ha presentato i risultati di un'analisi intermedia prespecificata dello studio di Fase III ALIGN di atrasentan, un antagonista orale selettivo del recettore dell'endotelina A (ETA), nei pazienti con nefropatia IgA (IgAN). I pazienti trattati con atrasentan, in aggiunta alla terapia di supporto (dose massima tollerata e stabile di un inibitore del sistema renina-angiotensina [RAS]), hanno ottenuto una riduzione del 36,1% (p < 0,0001) della proteinuria (misurata dal rapporto proteine urinarie delle 24 ore e creatinina [UPCR]) a 36 settimane, rispetto al placebo in aggiunta alla terapia di supporto. I risultati sono stati presentati nel corso di una sessione di studi clinici in corso al Congresso dell'Associazione Renale Europea (ERA).

Lo studio ha anche dimostrato che atrasentan ha un profilo di sicurezza favorevole, in linea con i dati precedentemente riportati. La riduzione della proteinuria è un marker surrogato riconosciuto che si correla con il ritardo della progressione verso l'insufficienza renale ed è stato utilizzato come endpoint negli studi clinici sull'IgAN per sostenere le approvazioni normative accelerate. La presentazione alla FDA statunitense di atrasentan nella IgAN è prevista per la prima metà del 2024.

Lo studio ALIGN prosegue in cieco e pertanto possono essere presentati solo risultati limitati dell'analisi intermedia. L'analisi finale, che include l'endpoint secondario chiave della variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) a 136 settimane e i risultati nei partecipanti che ricevono un inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio-2 (SGLT2) come terapia di base in una coorte esplorativa, è prevista per il 2026. All'ERA, Novartis presenterà anche nuovi dati relativi al suo portafoglio di malattie rare, tra cui i dati a 6 mesi di Fabhalta® (iptacopan) nella CLA. (iptacopan) nella glomerulopatia C3 (C3G) dallo studio di Fase III APPEAR-C3G, dati di efficacia e sicurezza a lungo termine di 33 mesi per Fabhalta nella C3G dallo studio di estensione di Fase II, dati aggiuntivi per Fabhalta nella IgAN dall'analisi ad interim di 9 mesi dello studio di Fase III APPLAUSE-IgAN, dati di Fase I/II a 1 anno per lo studio sperimentale zigakibart nella IgAN e dati di studi reali nella C3G e nella sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS).