2seventy bio, Inc. ha annunciato di aver stipulato un accordo di opzione e licenza con Novo Nordisk per la ricerca congiunta e lo sviluppo di un trattamento di editing genico in vivo per l'emofilia A. Questo accordo si basa su una collaborazione pluriennale di successo tra le due aziende. Secondo i termini di questo accordo, Novo Nordisk avrà l'opzione di concedere in licenza la tecnologia proprietaria 2seventy bios megaTAL basata su mRNA per lo sviluppo di un nuovo approccio terapeutico per i pazienti affetti da emofilia A con l'obiettivo di offrire un effetto terapeutico prolungato. L'accordo di collaborazione con Novo Nordisk si basa sulla collaborazione di ricerca originale firmata tra bluebird bio e Novo Nordisk nel 2019, incentrata sull'identificazione di un candidato alla terapia genica di sviluppo per le persone con emofilia A. La collaborazione utilizza la tecnologia megaTAL di 2seventy bios che ha il potenziale di fornire un modo altamente specifico ed efficiente per silenziare, modificare o inserire componenti genetici. L'emofilia A è un disordine genetico di sanguinamento risultante dal difetto del fattore VIII. Secondo i termini dell'accordo, Novo Nordisk otterrà l'opzione di concedere in licenza esclusiva a 2seventy bios la piattaforma di mRNA in vivo e la tecnologia di editing genico per l'uso nel trattamento dei pazienti con emofilia A. 2seventy bio riceverà un pagamento anticipato di 5 milioni di dollari e ha diritto a pagamenti a breve termine per le pietre miliari e l'esercizio delle opzioni fino a 35 milioni di dollari, oltre alle pietre miliari di sviluppo, normative e commerciali, così come una royalty sulle vendite nette. Novo Nordisk sarà responsabile del finanziamento di tutte le attività di ricerca e sviluppo. In relazione a questa collaborazione, 2seventy bio ha anche stipulato un accordo con Genevant Sciences per l'accesso alla piattaforma tecnologica LNP di Genevants da utilizzare nella collaborazione di 2seventy bios con Novo Nordisk per il trattamento di pazienti con emofilia A. 2seventy bio prevede di utilizzare la piattaforma LNP di Genevant per la consegna efficiente di megaTAL mRNA alle cellule epatocitarie nel fegato. Secondo i termini dell'accordo tra 2seventy bio e Genevant, 2seventy bio ha ottenuto i diritti per concedere in licenza la tecnologia LNP di Genevant per l'uso con i prodotti megaTAL mRNA nel trattamento dei pazienti con emofilia A. Genevant ha diritto a pagamenti anticipati e all'esercizio dell'opzione a breve termine per un totale di 10 milioni di dollari, oltre a pietre miliari di sviluppo e commercializzazione e royalties a metà della singola cifra sulle vendite future del prodotto.