Bristol Myers Squibb e 2seventy bio, Inc. hanno annunciato che il Comitato Consultivo sui Farmaci Oncologici (ODAC) della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha votato positivamente (8-3) che Abecma (idecabtagene vicleucel) ha dimostrato un profilo beneficio/rischio favorevole per i pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario esposto a tripla classe, sulla base dei risultati dello studio pivotale di Fase 3 KarMMa-3, compreso l'endpoint secondario chiave della sopravvivenza globale. La raccomandazione dell'ODAC sarà presa in considerazione dall'FDA durante la revisione in corso della richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) per Abecma per questa popolazione di pazienti. L'FDA non ha ancora assegnato una nuova data d'azione per la revisione della sBLA.

Il voto positivo dell'ODAC ha fatto seguito alla discussione dei dati di sopravvivenza globale ad interim dello studio KarMMa-3, presentati al 2023 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition nel dicembre 2023. Abecma è stato recentemente approvato in Giappone e in Svizzera per i pazienti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario che hanno ricevuto almeno due terapie precedenti, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, sulla base dello studio KarMMa-3, rendendolo la prima terapia a base di cellule CAR T a ricevere l'approvazione normativa per l'uso nelle prime linee di terapia per i pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. Abecma ha anche ricevuto un parere positivo dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per l'estensione dell'indicazione al trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario esposto a tripla classe, dopo almeno due terapie precedenti, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che hanno dimostrato una progressione della malattia con l'ultima terapia.

Abecma è una terapia a base di cellule T CAR che riconosce e si lega all'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) sulla superficie delle cellule di mieloma multiplo, portando alla proliferazione delle cellule T CAR, alla secrezione di citochine e alla successiva uccisione citolitica delle cellule che esprimono BCMA. Abecma è l'immunoterapia con cellule CAR T dirette verso il BCMA, la prima nella sua categoria, approvata dalla FDA statunitense per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario dopo quattro o più linee di terapia precedenti, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo monoclonale anti-CD38. Si prega di consultare la sezione Informazioni importanti sulla sicurezza qui di seguito, che include le AVVERTENZE bollate per Abecma relative a CRS, tossicità neurologiche, Linfoistiocitosi emofagocitica/Sindrome di attivazione dei macrofagi e citopenia prolungata.

Abecma viene sviluppato e commercializzato congiuntamente negli Stati Uniti nell'ambito di un accordo di co-sviluppo, co-promozione e partecipazione agli utili tra Bristol Myers Squibb e 2seventy bio. Abecma è approvato anche nell'Unione Europea, in Svizzera, in Giappone, nel Regno Unito e in Israele per i pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario esposto a tripla classe, dopo tre o quattro o più linee di terapia precedenti. Bristol Myers Squibb si assume la responsabilità esclusiva della produzione e della commercializzazione di Abecma al di fuori degli Stati Uniti.