PepGen Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track a PGN-EDODM1, un candidato sperimentale per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). I pazienti affetti da DM1 non hanno attualmente opzioni terapeutiche disponibili che mirino alla causa principale della malattia, che porta a sintomi neuromuscolari progressivi e a una riduzione dell'aspettativa di vita. A seguito di solidi dati preclinici, stiamo valutando PGN-EDODM1 nello studio di Fase 1 FREEDOM-DM1, attualmente in corso, e prevediamo di presentare i dati preliminari nel corso dell'anno.

La designazione Fast Track dell'FDA è un processo progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di candidati farmaci che trattano condizioni gravi e soddisfano un'esigenza medica insoddisfatta, con l'obiettivo di far arrivare prima al paziente nuovi farmaci importanti. Una volta che un candidato farmaco riceve la designazione Fast Track, viene incoraggiata una comunicazione precoce e frequente tra l'FDA e l'azienda farmaceutica durante l'intero processo di sviluppo del farmaco e di revisione normativa. La frequenza della comunicazione assicura che le domande e i problemi vengano risolti rapidamente, spesso portando all'approvazione del farmaco e all'accesso dei pazienti in tempi più brevi.

PGN-EDODM1 viene attualmente valutato nello studio clinico di Fase 1 FREEDOM-DM1, attualmente in corso, per il trattamento delle persone affette da DM1. L'Azienda prevede di riferire i dati iniziali dello studio nel 2024.