Antisense Therapeutics Limited ha annunciato l'inizio del dosaggio in un modello murino di distrofia muscolare (mdx) della DMD per valutare la potenziale utilità clinica di ATL1102 in combinazione con i farmaci per il ripristino della distrofina (approvati negli Stati Uniti per il trattamento della DMD) per migliorare i risultati terapeutici dei pazienti con DMD. In base all'accordo di ricerca collaborativa con il Murdoch Children's Research Institute (MCRI), ai topi verrà somministrato un oligonucleotide antisenso progettato per colpire il CD49d (l'equivalente per i topi di ATL1102) o un oligonucleotide di controllo o trattamenti con soluzione salina, in combinazione con un farmaco per il ripristino della distrofina (morfolino oligonucleotide che salta l'esone, della stessa chimica farmacologica dei trattamenti per il salto dell'esone commercializzati negli Stati Uniti). L'inibizione antisenso di CD49d ha dimostrato in precedenza un'attività in un modello murino mdx come monoterapia, riducendo le cellule immunitarie CD49d+ e sia il target CD49d nel muscolo che il danno muscolare. Lo studio di combinazione valuterà gli effetti dell'inibizione antisenso di CD49d in combinazione con un farmaco per il ripristino della distrofina sui marcatori dell'attività farmacologica nel modello DMD mdx, compreso il potenziale della combinazione di migliorare i livelli di espressione della distrofina oltre a quelli raggiunti dall'agente per il ripristino della distrofina usato da solo, e quindi indicare la potenziale utilità del trattamento combinato
nella clinica. Questo studio è in dirittura d'arrivo con risultati previsti per il quarto trimestre dell'anno solare 2022.