Perseus Proteomics Inc. ha annunciato che il PMDA ha terminato l'indagine sulla notifica della sperimentazione clinica di Fase I/II guidata da uno sperimentatore. Lo studio clinico sarà condotto su pazienti affetti da leucemia aggressiva a cellule NK (ANKL), utilizzando l'anticorpo antirecettore della transferrina PPMX-T003 in fase di sviluppo come farmaco terapeutico, e inizierà dopo la revisione e l'approvazione da parte dell'IRB del rispettivo istituto di sperimentazione clinica e la registrazione dei pazienti partecipanti. L'ANKL è un tumore del sangue classificato come linfoma maligno e ha origine nelle cellule NK (natural killer), una delle cellule immunitarie.

Si tratta di un tipo fulminante di neoplasia ematologica refrattaria, in cui i sintomi progrediscono rapidamente una volta sviluppati. A causa della rarità della malattia, con pochi casi segnalati, è necessario scoprire le sue cause e stabilire un trattamento standard efficace il prima possibile. In queste circostanze, la ricerca e lo sviluppo di PPMX-T003 come nuovo farmaco terapeutico per l'ANKL è stata adottata come Progetto di promozione del programma di sostegno alla scoperta di farmaci orfani prima della designazione da parte dell'AMED nel marzo 2022.

In seguito all'adozione, questo studio clinico guidato da uno sperimentatore sarà condotto allo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità nella somministrazione di PPMX-T003 ai pazienti affetti da ANKL, nonché l'efficacia e la farmacocinetica.