Protara Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver ricevuto l'autorizzazione normativa dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il suo studio di Fase 2 STARBORN-1, che valuta TARA-002, un immunopotenziatore sperimentale basato su cellule, per il trattamento di pazienti pediatrici con malformazioni linfatiche (LM). L'inizio della sperimentazione è previsto per il quarto trimestre del 2023. STARBORN-1 è uno studio clinico prospettico di Fase 2 a braccio singolo, in aperto, per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione intracistica di TARA-002 per il trattamento di LM macrocistiche e cistiche miste (= 50% di malattia macrocistica) in partecipanti di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni.

Dopo il completamento di un lead-in di sicurezza per la de-escalation dell'età, la sperimentazione arruolerà circa 30 pazienti che riceveranno fino a quattro iniezioni di TARA-002 distanziate di circa sei settimane. L'endpoint primario dello studio è la percentuale di partecipanti con LM macrocistiche e LM cistiche miste che hanno dimostrato un successo clinico, definito come una risposta completa (riduzione del volume totale della LM dal 90% al 100% rispetto al basale) o una risposta sostanziale (riduzione del volume totale della LM dal 60% a meno del 90%) otto settimane dopo l'ultima iniezione, come misurato dall'imaging assiale. TARA-002 è una terapia cellulare sperimentale basata sull'immunopotenziatore ampio, OK-432, a cui è stata originariamente concessa l'approvazione alla commercializzazione dal Ministero della Salute e del Benessere giapponese come agente terapeutico immunopotenziante per il cancro.

Questa terapia cellulare è attualmente approvata in Giappone e a Taiwan per le LM ed è stata utilizzata per trattare con successo migliaia di pazienti pediatrici. Inoltre, OK-432 è stato studiato nei più grandi studi di Fase 2 mai condotti nelle LM, in cui la terapia è stata somministrata tramite un programma di uso compassionevole, ora chiuso, guidato dall'Università dell'Iowa a oltre 500 pazienti pediatrici e adulti negli Stati Uniti. TARA-002 ha ottenuto la designazione di Malattia Pediatrica Rara dalla FDA per il trattamento delle LM. TARA-002 è una terapia cellulare sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell'NMIBC e delle LM, per le quali ha ottenuto la designazione di Malattia Pediatrica Rara dalla Food and Drug Administration statunitense.

TARA-002 è stato sviluppato dalla stessa banca di cellule master di Streptococcus pyogenes di gruppo A geneticamente distinte di OK-432, un ampio immunopotenziatore commercializzato come Picibanil® in Giappone e approvato a Taiwan da Chugai Pharmaceutical Co. Ltd. Protara ha dimostrato con successo la comparabilità di produzione tra TARA-002 e OK-432. Quando viene somministrato TARA-002, si ipotizza che le cellule immunitarie innate e adattative all'interno della cisti o del tumore vengano attivate e producano una forte cascata immunitaria.

Neutrofili, monociti e linfociti si infiltrano nelle cellule anormali e varie citochine, tra cui le interleuchine IL-2, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12, l'interferone (IFN)-gamma e il fattore di necrosi tumorale (TNF)-alfa vengono secrete dalle cellule immunitarie per indurre una forte reazione infiammatoria e distruggere le cellule anormali.