Sangamo Therapeutics, Inc. annuncia una lettura pivotale a metà del 2024 per lo Studio di Fase 3 Affine
13 dicembre 2023 alle 13:55
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L'11 dicembre 2023, Sangamo Therapeutics, Inc. o Sangamo, e il suo collaboratore Pfizer, Inc. o Pfizer, hanno presentato i dati aggiornati dello studio di Fase 1/2 Alta di giroctocogene fitelparvovec, un prodotto candidato alla terapia genica per il trattamento dell'emofilia A da moderatamente grave a grave, in occasione del 65° American Society of Hematology Annual Meeting & Exposition. Il Giroctocogene fitelparvovec è oggetto dello studio clinico registrativo di Fase 3 AFFINE, condotto da Pfizer. Pfizer prevede una lettura pivotale dello studio di Fase 3 AFFINE che valuta il giroctocogene fitelparvovec a metà del 2024.
Una copia della presentazione è depositata qui come Allegato 99.1 e incorporata come riferimento.
Sangamo Therapeutics, Inc. è un'azienda di farmaci genomici che sta sviluppando farmaci per le malattie neurologiche. Lo sviluppo preclinico neurologico dell'Azienda si concentra su due aree: lo sviluppo di terapie di regolazione epigenetica per il trattamento di gravi malattie neurologiche e lo sviluppo di nuovi capside di virus adeno-associati (AAV) ingegnerizzati per distribuire le sue terapie ai bersagli neurologici previsti. I regolatori epigenetici a dito di zinco dell'Azienda sono ideali per affrontare potenzialmente i disturbi neurologici e la sua piattaforma di scoperta dei capsidi sta espandendo la somministrazione oltre i capsidi intratecali, anche nel sistema nervoso centrale. I suoi candidati di prodotto in fase clinica sono Isaralgagene civaparvovec, noto anche come ST-920, il suo prodotto di terapia genica interamente di proprietà per il trattamento della malattia di Fabry, e TX200, il suo prodotto di terapia cellulare CAR-Treg interamente di proprietà per la prevenzione del rigetto immuno-mediato nel trapianto di rene con mancata corrispondenza HLA-A2.
SANGAMO THERAPEUTICS, INC. 
