Sangamo Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Società Europea di Terapia Genica e Cellulare (ESGCT) ha accettato sei abstract di Sangamo da presentare al 30° Congresso Annuale che si terrà dal 24 al 27 ottobre 2023, di persona a Bruxelles, in Belgio. Le presentazioni si concentreranno sulla progressione dei programmi preclinici di Sangamo, compresi i dati dei programmi di regolazione epigenetica in neurologia e i progressi nella pipeline CAR-Treg. I dati che saranno presentati al Congresso Annuale ESGCT includono una presentazione orale che dimostra come gli Attivatori delle dita di zinco (ZF-As) possano essere progettati per affrontare potenzialmente i disturbi del neurosviluppo, come il disturbo dello spettro autistico e la disabilità intellettiva, per i quali attualmente esistono trattamenti terapeutici limitati.

Questa presentazione mostrerà come gli ZF-A possono essere progettati per ripristinare la normale espressione genica e proteica di SCN2A in vitro e in vivo. Questa presentazione sarà accompagnata da un poster che dimostrerà l'attivazione del gene Shank3, mediata dagli ZF-As come potenziale approccio terapeutico per la sindrome di Phelan-McDermid. Entrambe le serie di dati provengono da programmi preclinici precedentemente sviluppati in collaborazione con Novartis.

Altre presentazioni al Congresso annuale dell'ESGCT sveleranno per la prima volta i dati preclinici che dimostrano che i MOG-CAR-Tregs autologhi possono fornire un'opzione terapeutica di lunga durata per affrontare potenzialmente la causa di fondo della sclerosi multipla, nonché i dati preclinici aggiornati che valutano gli IL23R-CAR-Tregs come opzione terapeutica potenzialmente efficace per affrontare l'infiammazione nei pazienti con la malattia di Crohn. I dati illustreranno anche la capacità della piattaforma di ingegneria cellulare epigenetica efficiente e duratura che utilizza ZF-Repressors compatti per colpire i checkpoint immunitari con il potenziale di migliorare l'attività antitumorale delle cellule T nella terapia del cancro. Presentazioni del Congresso Annuale ESGCT e Sessioni su invito Regolazione epigenetica per la neurologia: Gli attivatori Zinc Finger ripristinano la normale espressione genica e proteica in un modello murino di aploinsufficienza SCN2A; Abstract No.

OR09; Presentazione orale - 24 ottobre; 17:00-19:00; Attivazione del gene Shank3 mediata dagli attivatori delle dita di zinco (ZF- As) come approccio terapeutico per la sindrome di Phelan-Mcdermid; Numero dell'abstract. P415; Presentazione Poster - 25 ottobre; dalle 17.00 alle 18.15 e 26 ottobre; dalle 20.30 alle 21.30; Cellule T Regolatorie per Terapia Cellulare (CAR-Tregs); Glicoproteina Oligodendrocitaria Mielinica (MOG)-CAR-Tregs - Un nuovo approccio per il trattamento della sclerosi multipla; Abstract No. P475; Presentazione Poster - 25 ottobre; Per saperne di più, visiti e si colleghi con l'azienda su LinkedIn e Twitter.