Santhera Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato AGAMREE® (vamorolone) sospensione orale 40 mg/ml per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 2 anni. L'approvazione di AGAMREE® da parte dell'FDA si è basata sui dati dello studio pivotale di Fase 2b VISION-DMD, integrati dalle informazioni sulla sicurezza raccolte da tre studi in aperto, compresi gli studi di estensione. In questi studi, AGAMREE è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/die, per un periodo fino a 48 mesi.

Rispetto agli attuali corticosteroidi standard di cura, questo nuovo trattamento corticosteroideo ha mostrato un'efficacia comparabile, con dati che suggeriscono una riduzione degli eventi avversi, in particolare legati alla salute delle ossa, alla traiettoria di crescita e al comportamento. Gli studi del programma di sviluppo sono stati condotti dal partner di Santhera ReveraGen e da 32 centri di sperimentazione clinica accademica in 11 Paesi. Con l'approvazione di AGAMREE per la DMD da parte della FDA, Catalyst pagherà 36 milioni di dollari a Santhera, di cui 10 milioni di dollari come milestone di approvazione per l'Azienda e altri 26 milioni di dollari per coprire gli obblighi di milestone di terzi.

Inoltre, in base ai termini dell'accordo, Catalyst pagherà a Santhera milestone basate sulle vendite fino a 105 milioni di dollari, nonché royalty fino a una percentuale bassa, e si assumerà i corrispondenti obblighi di Santhera in materia di royalty di terzi sulle vendite di vamorolone in tutte le indicazioni in Nord America. Santhera trasferirà ora l'autorizzazione all'immissione in commercio negli Stati Uniti (NDA) per AGAMREE al suo partner Catalyst Pharmaceuticals, che detiene una licenza esclusiva per AGAMREE in Nord America e prevede di lanciare il prodotto negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2024. In Europa, a seguito del parere positivo del CHMP ricevuto il 12 ottobre 2023, l'approvazione di AGAMREE (vamorolone) per il trattamento della DMD da parte della Commissione Europea è prevista per la fine del 2023.

A seguito dell'approvazione, AGAMREE sarà l'unico medicinale completamente approvato in entrambi i territori, l'UE e gli Stati Uniti, per il trattamento della DMD.