Senhwa Biosciences, Inc. ha annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track Designation (FTD) per Pidnarulex, uno stabilizzatore G-quadruplex primo della classe, per il trattamento di pazienti con tumori al seno e alle ovaie BRCA1/2, PALB2, o altre mutazioni HRD. Attualmente, Pidnarulex è testato in uno studio di espansione multicentrico in aperto di fase 1b (sia negli Stati Uniti che in Canada) per determinare una dose tollerabile in pazienti con tumori solidi selezionati (come il cancro al seno, il cancro ovarico, il cancro al pancreas e il cancro alla prostata) con BRCA2 e PALB2, e il cancro ovarico con BRCA1 e altre mutazioni del gene HR. Questa dose sarà utilizzata nei futuri studi di Fase II. In un precedente studio di fase 1, Pidnarulex ha dimostrato benefici clinicamente significativi e duraturi in pazienti con mutazioni BRCA1/2 e PALB2 e che erano anche resistenti al platino e ad altri chemioterapici. A causa di un difetto di riparazione del DNA, le cellule tumorali BRCA1/2 carenti sono più sensibili a PARPi attraverso il meccanismo della letalità sintetica. Tuttavia, la resistenza a PARPi non è rara nell'uso clinico. Secondo un articolo pubblicato su Molecular Cancer nel 2020, più del 40% dei pazienti carenti di BRCA1/2 non risponde alla sola PARPi. Affrontare i tumori resistenti al trattamento continua ad essere un bisogno medico insoddisfatto nel trattamento del cancro. Pidnarulex ha dimostrato un'efficacia umana in alcuni tipi di tumore accelerando le rotture del dsDNA. Mirando invece alla struttura G-quadruplex del DNA, Pidnarulex di Senhwa ha un grande potenziale come trattamento alternativo per i pazienti che hanno sviluppato resistenza a PAPRi o ad altre chemioterapie.