Sensorion ha annunciato di aver ricevuto l'approvazione della sua Richiesta di Sperimentazione Clinica (CTA) per avviare una sperimentazione clinica di Fase 1/2 di SENS-501 (OTOF-GT), in Francia. La conclusione della Parte I del rapporto di valutazione ai sensi del regolamento UE 536/2014 che copre Francia, Italia e Germania è che la conduzione della sperimentazione clinica è accettabile. Lo studio clinico di fase 1/2 (Audiogene) mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'iniezione intra-cocleare di SENS-501 per il trattamento dell'ipoacusia mediata dal gene OTOF in pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 31 mesi al momento del trattamento di terapia genica.

Puntando sui primi anni di vita, il periodo in cui la plasticità del sistema uditivo è ottimale, si massimizzeranno le possibilità di questi bambini con perdita uditiva pre-linguistica di acquisire un linguaggio e una parola normali. Audiogene valuterà anche la sicurezza clinica, le prestazioni e l'usabilità del sistema di dispositivi di somministrazione in fase di sviluppo in collaborazione con EVEON. Il disegno dello studio consisterà in due coorti di 2 dosi seguite da una coorte di espansione alla dose selezionata.

Mentre la sicurezza sarà l'endpoint primario della coorte di incremento della dose, la risposta del tronco encefalico uditivo (ABR) sarà l'endpoint primario di efficacia della coorte di espansione della dose. L'approvazione CTA fa seguito a studi preclinici approfonditi che valutano la sicurezza e l'efficacia di SENS-501 e al successo della produzione del Prodotto Medico per la terapia genica per la sperimentazione clinica. Sensorion comunicherà il primo paziente nel corso della seconda metà del 2024.

Il programma di sviluppo della terapia genica AAV a doppio vettore SENS-501 (OTOF-GT) di Sensorion mira a ripristinare l'udito nei pazienti con mutazioni nel gene che codifica la proteina otoferlina e che soffrono di una perdita uditiva neurosensoriale prelinguale non sindromica da grave a profonda. Il programma principale di terapia genica di Sensorion è stato sviluppato nell'ambito della collaborazione con l'Institut Pasteur, incentrata sulla genetica dell'udito e avviata nel 2019. L'Unità di Genetica e Fisiologia dell'Udito dell'Institut Pasteur, guidata dalla Professoressa Christine Petit, MD, PhD, ha sviluppato un'esperienza di livello mondiale negli ultimi 25 anni nella fisiologia molecolare e nella fisiopatologia del sistema uditivo.

I recenti progressi, condotti insieme a Saaid Safieddine, PhD, hanno portato allo sviluppo del prodotto di terapia genica SENS-501.