Soleno Therapeutics, Inc. ha fornito un aggiornamento in seguito alle recenti comunicazioni con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense in merito allo sviluppo delle compresse a rilascio prolungato di DCCR (diazossido colina) una volta al giorno per il trattamento della sindrome di Prader-Willi (PWS). A seguito di un recente incontro, la FDA ha riconosciuto che i dati di una fase di ritiro randomizzata proposta per lo Studio C602 potrebbero rispondere alle sue preoccupazioni sull'adeguatezza dei dati complessivi di efficacia a sostegno della presentazione di una New Drug Application (NDA) per DCCR. All'inizio dell'anno 2022, Soleno ha presentato una proposta per aggiungere un periodo di ritiro randomizzato allo Studio C602, al fine di ottenere ulteriori dati controllati richiesti dall'FDA a sostegno di una NDA.

Questa fase di ritiro randomizzata sarebbe composta solo dai partecipanti attualmente arruolati nello Studio C602 e non includerebbe nuovi pazienti. L'Azienda continua a lavorare in collaborazione con la FDA per finalizzare i dettagli specifici del disegno dello studio e prevede di iniziare il periodo di ritiro randomizzato nel trimestre in corso, con dati top-line previsti nel primo trimestre del 2023. Lo studio C602 è uno studio di estensione in aperto composto da pazienti che hanno completato DESTINY PWS, uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo di DCCR.

Il protocollo dello studio C602 è stato modificato per includere un periodo di ritiro randomizzato.