Taysha Gene Therapies, Inc. ha annunciato che il Comitato Indipendente di Monitoraggio dei Dati (IDMC) ha raccomandato la continuazione dello studio REVEAL di Fase 1/2 e che il dosaggio del secondo paziente della prima coorte può procedere. La decisione segue una revisione prestabilita dell'IDMC dei dati clinici iniziali del primo paziente a cui è stato somministrato TSHA-102, dopo il periodo di valutazione di 42 giorni. Il dosaggio di un secondo paziente è previsto per il terzo trimestre di quest'anno.

Lo studio REVEAL di Fase 1/2 [1] è uno studio in aperto, randomizzato, di accelerazione della dose e di espansione della dose, che valuta la sicurezza e l'efficacia preliminare di TSHA-102 in donne adulte con sindrome di Rett dovuta alla mutazione MECP2 loss-of-function. TSHA-102 viene somministrato come singola iniezione intratecale lombare. L'escalation della dose valuterà due livelli di dose di TSHA-102 in sequenza.

La dose massima tollerata (MTD) o la dose massima somministrata (MAD) stabilita sarà poi somministrata durante l'espansione della dose.