TFF Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i dati iniziali positivi degli studi di Fase 2 di TFF VORI e TFF TAC in corso, insieme ai dati clinici del Programma di Accesso Espanso (EAP) di TFF VORI. I risultati di efficacia sono ugualmente notevoli, con una risposta al trattamento in tutti i pazienti. Anche i risultati iniziali dello studio TFF TAC sono impressionanti.

I pazienti trattati con TFF TAC non hanno manifestato un rigetto clinicamente acuto con livelli di tacrolimus nel sangue significativamente ridotti. Gli endpoint dello studio includono sicurezza, tollerabilità, risposta clinica, risposta micologica, risposta radiologica e mortalità per tutte le cause. I dati iniziali sull'efficacia presentati di seguito includono i pazienti dello studio di Fase 2 e del PAE dell'Azienda che hanno ricevuto almeno 8 settimane di terapia con TFF VORI (N=5) o con voriconazolo orale (N=1).

I dati sulla sicurezza includevano tutti i pazienti trattati con TFF VORI (N=7) e i pazienti trattati con voriconazolo orale (N=2). Gli endpoint della sperimentazione includono la sicurezza/tollerabilità, la funzione renale e il rigetto acuto dell'allotrapianto. I dati iniziali presentati di seguito si riferiscono ai primi quattro pazienti arruolati nello studio.

Efficacia - i quattro pazienti arruolati nello studio di Fase 2 della TFF TAC: Tutti e quattro i pazienti sono passati con successo dal tacrolimus orale alla TAC; i livelli ematici di tacrolimus sono stati abbassati con successo a 1/2 - 2/3 dei livelli di tacrolimus orale in tutti e quattro i pazienti; nessuna evidenza clinica di rigetto acuto; nessun segno e sintomo suggestivo di rigetto acuto; nessun uso di corticosteroidi da polso; nessun deterioramento della spirometria; Tutti e tre i pazienti che hanno completato la Parte A hanno scelto di rimanere in terapia con TFF TAC e di passare alla Parte B (studio di estensione). La terapia TFF TAC è stata ben tollerata, senza mortalità e senza interruzioni per AE; la funzione renale è stata mantenuta in tutti i pazienti trattati con TFF TAC. Sulla base dei promettenti dati di Fase 2 per entrambi i prodotti, la Società prevede di accelerare l'avvio degli studi abilitanti alla registrazione.