TFF Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i dati aggiornati dei programmi clinici Tacrolimus Inhalation Powder (TFF TAC) e Voriconazole Inhalation Powder (TFF VORI). L'Azienda presenta i nuovi dati dello studio di Fase 2 in corso di TFF TAC per la prevenzione del rigetto acuto nel trapianto di polmone, e dello studio di Fase 2 e del Programma di Accesso Espanso (EAP) di TFF VORI per il trattamento dell'aspergillosi polmonare invasiva (IPA). I dati aggiornati di sicurezza ed efficacia si basano sulla data di scadenza dell'8 marzo 2024. TFF TAC ?

dati di Fase 2 aggiornati: Lo studio di Fase 2 in corso su TFF TAC è uno studio in aperto su pazienti sottoposti a trapianto di polmone che richiedono livelli ematici ridotti di tacrolimus a causa della tossicità renale. La Parte A dello studio è un periodo di trattamento di 12 settimane, mentre la Parte B è un periodo opzionale di estensione della sicurezza. Gli endpoint dello studio includono la sicurezza, la tollerabilità, la funzione renale e il rigetto acuto dell'allotrapianto.

A dicembre, l'Azienda ha annunciato i dati iniziali dei primi quattro pazienti arruolati nello studio. L'Azienda sta presentando i dati di altri quattro pazienti nello studio (N=8). Efficacia aggiornata: Successo della transizione di otto pazienti su otto dal Tacrolimus orale alla TAC TFF; nessuna evidenza di rigetto acuto; nessun segno e sintomo suggestivo di rigetto acuto; nessun uso di corticosteroidi da polso per trattare il rigetto acuto; nessun deterioramento della spirometria e; nessun risultato radiografico del torace suggestivo di rigetto acuto. 4/4 pazienti che hanno completato la Parte A hanno scelto di rimanere in terapia con TFF e sono passati alla Parte B. I dati sui biomarcatori saranno divulgati in una sessione di abstract Late Breaking Clinical Science al 44° Meeting annuale della Società Internazionale per il Trapianto di Cuore e Polmone (ISHLT) 2024, il 13 aprile 2024.

Il Professor Gregory Snell, ricercatore principale dello studio TFF TAC di Fase 2, terrà la presentazione orale. Sicurezza aggiornata: Nessuna mortalità; Nessuna interruzione di TFF TAC a causa di un AE; La maggior parte dei TEAE erano di grado 2 o di gravità inferiore e; Mantenimento della funzione renale. Il 20 marzo 2024, l'Azienda ha annunciato la priorità del programma TFF TAC in base ai dati positivi dello studio di Fase 2 in corso, al potenziale del prodotto di rispondere a un'esigenza significativa non soddisfatta nella medicina dei trapianti di polmone e alla sostanziale opportunità di mercato.

TFF VORI ? Dati aggiornati di Fase 2 e EAP: Lo studio di Fase 2 di TFF VORI ha arruolato pazienti con IPA e ha valutato TFF VORI rispetto a voriconazolo orale in una randomizzazione 3:1 dopo 13 settimane di trattamento in uno studio in aperto. Gli endpoint dello studio includevano la sicurezza e la tollerabilità, le risposte cliniche, radiologiche e micologiche, nonché la mortalità per tutte le cause.

Nel dicembre 2023, l'Azienda ha presentato i dati di sicurezza iniziali di un totale di sette pazienti trattati con TFF VORI, tre dello studio di Fase 2 e quattro del PAE. Di questi sette pazienti, cinque avevano completato almeno otto settimane di terapia con TFF VORI ed erano quindi idonei per la valutazione della risposta al trattamento.

L'Azienda ha ritenuto che i dati iniziali di TFF VORI fossero indicativi e, data la disponibilità di notevoli dati storici e reali sulla sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di voriconazolo orale, sufficienti per passare alla Fase 3 di sviluppo. Pertanto, l'arruolamento nello studio di Fase 2 è stato interrotto per concentrare le risorse sulle prossime fasi del programma. Il Programma di Accesso Espanso è ancora aperto e continua ad arruolare pazienti.

A partire dall'8 marzo 2024, altri due pazienti si sono iscritti al PAE, portando a nove il numero totale di pazienti che ricevono TFF VORI. Oggi, l'Azienda dispone di dati di follow-up sulla sicurezza di uno dei due nuovi pazienti del PAE e pertanto fornisce dati aggiornati sulla sicurezza di otto pazienti. Per quanto riguarda l'efficacia, un ulteriore paziente dello studio di Fase 2 ha completato la terapia con TFF VORI e quindi è diventato disponibile per la risposta al trattamento, portando il numero totale di pazienti per la valutazione dell'efficacia a sei.

Efficacia aggiornata: Cinque pazienti su sei hanno ottenuto una risposta clinica con TFF VORI, che l'azienda definisce come miglioramento dei segni, dei sintomi e/o della spirometria; cinque pazienti su sei hanno ottenuto una risposta micologica, ossia nessuna evidenza di infezione fungina alla valutazione di follow-up; tre pazienti su quattro, che avevano una TAC toracica anormale al basale e che avevano anche una TAC toracica di follow-up, hanno ottenuto una risposta radiologica, ossia un miglioramento dei risultati radiologici attribuibili alla loro infezione fungina. Non è stato necessario continuare l'uso di antimicotici dopo il trattamento con TFF VORI in tutti e sei i pazienti. Sicurezza aggiornata: TFF VORI continua a mantenere un profilo di sicurezza interessante: Nessuna mortalità legata all'IPA.

Nessuna mortalità per tutte le cause; un'interruzione di TFF VORI dovuta a un evento avverso non correlato di infezione da COVID che ha richiesto l'intubazione. La maggior parte degli eventi avversi correlati al trattamento (TEAE) è stata ritenuta non correlata a TFF VORI; la maggior parte dei TEAE era di grado 2 o inferiore. Nessuna tossicità epatica e; Nessun disturbo visivo.

Il 20 marzo 2024, l'Azienda ha annunciato la decisione di esplorare alternative strategiche, tra cui opportunità di partnership, collaborazioni e fonti di finanziamento governative per sostenere lo sviluppo continuo di TFF VORI.