Tiziana Life Sciences Ltd. ha annunciato la presentazione di una piattaforma intitolata "Il trattamento della PIRA con Foralumab nasale attenua l'attivazione microgliale e stabilizza la progressione clinica nella SM secondaria progressiva non attiva" al Meeting annuale dell'Accademia Americana di Neurologia a Denver, Colorado. La presentazione include nuovi e incoraggianti dati di imaging quantitativo provenienti dal Programma di Accesso Espanso per una popolazione di pazienti di dimensioni intermedie di foralumab.

Nella presentazione, foralumab, un anticorpo monoclonale anti-CD3 completamente umano, ha mostrato l'attenuazione dell'attivazione microgliale nei pazienti con sclerosi multipla secondaria progressiva non attiva (na-SPMS) sulla base della tomografia a emissione di positroni (PET) e la stabilizzazione della malattia nei pazienti na-SPMS con progressione della malattia indipendente dalla recidiva (PIRA). La presentazione orale, tenuta da Tarun Singhal, M.B.B.S., M.D., Direttore del Programma di Imaging PET nelle Malattie Neurologiche presso il Brigham and Women's Hospital, membro fondatore del Mass General Brigham Healthcare System, e Professore Associato di Neurologia presso la Harvard Medical School, valuta l'effetto del foralumab intranasale sull'attivazione microgliale nei pazienti na-SPMS con PIRA, misurata mediante l'imaging con tomografia ad emissione di positroni (PET) tramite [F-18]PBR06-PET, un nuovo ligando a lunga emivita utilizzato nella scansione PET. Lo studio è progettato per essere in aperto e fa parte del Programma di Accesso Espanso che valuta foralumab nei pazienti na-SPMS, attualmente in corso.

Cinque dei sei pazienti (83%, intervallo di confidenza al 95% 44%-97%) hanno mostrato una riduzione qualitativa sulla [F-18]PBR06-PET in più regioni cerebrali sia dopo 3 che dopo 6 mesi di trattamento con foralumab nasale, il che implica l'evidenza in vivo di una riduzione dell'attivazione microgliale e della neuroinfiammazione in seguito al trattamento con foralumab nasale. I punteggi z della materia bianca (una misura dell'aumento anomalo della neuroinfiammazione) sono stati ridotti del 26-36% nel gruppo trattato con foralumab a 3 e 6 mesi, un valore >4-5 volte superiore rispetto alla variabilità del 6% nel gruppo test-retest. Clinicamente, i pazienti trattati con foralumab hanno dimostrato una EDSS stabile e un miglioramento della Modified Fatigue Impact Scale (MFIS).

La riduzione della fatica misurata dalla MFIS è clinicamente rilevante per la vita dei pazienti affetti da na-SPMS e sarà un parametro di monitoraggio fondamentale per il futuro. Il foralumab nasale ha attenuato l'attivazione microgliale nei pazienti na-SPMS con PIRA a 3 e 6 mesi, come valutato dalla [F-18]PBR06-PET ed è stato associato alla stabilità dei sintomi clinici. Sulla base di questi risultati positivi, è in corso uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, con dosi variabili, di foralumab nasale nella na-SPMS con [F-18]PBR06-PET come endpoint primario e misure di EDSS e MFIS.

Questo studio (NCT06292923) è importante perché se viene dimostrato il potenziale di rallentare la progressione della malattia, questo si allineerebbe con un intervento terapeutico precoce.