uniQure N.V. ha annunciato che il suo partner CSL ha ricevuto dalla Commissione Europea l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio (CMA) per HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec), la prima e unica terapia genica una tantum per il trattamento dell'emofilia B grave e moderatamente grave. HEMGENIX è approvato per il trattamento di adulti con emofilia B grave e moderatamente grave (carenza congenita di Fattore IX) in pazienti adulti senza una storia di inibitori del Fattore IX. Si tratta della prima terapia genica approvata per l'emofilia B nell'Unione Europea (UE) e nello Spazio Economico Europeo (SEE). L'emofilia B è una rara malattia emorragica che dura tutta la vita, causata da un singolo difetto genico, che determina una produzione insufficiente di Fattore IX, una proteina prodotta principalmente dal fegato che aiuta la formazione di coaguli di sangue.

I trattamenti per l'emofilia B da moderata a grave includono infusioni profilattiche di terapia sostitutiva del fattore IX per sostituire o integrare temporaneamente i bassi livelli di fattore di coagulazione del sangue e, sebbene queste terapie siano efficaci, le persone affette da emofilia B devono attenersi a rigidi programmi di infusione per tutta la vita. Inoltre, possono ancora sperimentare episodi di emorragia spontanea, nonché mobilità limitata, danni alle articolazioni o dolore grave a causa della malattia. Per i pazienti idonei, HEMGENIX ha dimostrato negli studi clinici di consentire alle persone affette da emofilia B di produrre il proprio fattore IX, riducendo il rischio di emorragie.

La decisione della Commissione Europea segue il parere positivo del CHMP del dicembre 2022, basato sui risultati dello studio cardine HOPE-B, il più grande studio di terapia genica sull'emofilia B finora condotto. Questi risultati hanno mostrato che i pazienti affetti da emofilia B trattati con HEMGENIX hanno dimostrato un aumento stabile e duraturo dei livelli medi di attività del Fattore IX (con un'attività media del Fattore IX del 36,9%), che ha portato a una riduzione del tasso di sanguinamento annualizzato aggiustato (ABR) del 64%. Dopo l'infusione, il 96% dei pazienti ha interrotto la profilassi di routine con Fattore IX e il consumo medio di Fattore IX è stato ridotto del 97% a 18 mesi dopo il trattamento, rispetto al periodo iniziale.

L'analisi a 24 mesi dello studio HOPE-B ha continuato a mostrare un effetto sostenuto e duraturo di HEMGENIX. In ambito clinico, il trattamento è generalmente ben tollerato, senza eventi avversi gravi correlati al trattamento. Lo sviluppo clinico pluriennale di HEMGENIX è stato guidato da uniQure e la sponsorizzazione degli studi clinici è passata a CSL dopo la concessione dei diritti globali di commercializzazione del trattamento.

Nel Regno Unito, la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency sta attualmente esaminando la presentazione di CSL per HEMGENIX. HEMGENIX è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense nel novembre 2022. Le informazioni sul prodotto HEMGENIX, comprese le informazioni sulla prescrizione, saranno fornite da CSL Behring.