Vaxxinity, Inc. ha annunciato la pubblicazione dei dati dello studio clinico di Fase 2a su The Lancet's eBioMedicine (Volume 94, 104665, agosto 2023), affermando che UB-311 "è sicuro e ben tollerato", con i primi dati clinici che dimostrano una tendenza a rallentare il declino cognitivo nella malattia di Alzheimer (AD) lieve. UB-311 è un'immunoterapia attiva sintetica, basata su un peptide, che mira agli oligomeri e alle fibrille e agli oligomeri tossici di beta-amiloide (Aß).

Due immunoterapie passive - anticorpi monoclonali (mAbs) che mirano all'Aß? sono stati recentemente autorizzati dalla FDA, convalidando l'Aß come bersaglio per le immunoterapie modificanti la malattia di AD; tuttavia, queste immunoterapie passive sono state associate ad anomalie di imaging legate all'amiloide (ARIA), che possono presentarsi come edema vasogenico o versamento sulcale (ARIA-E), o come depositi di emosiderina come microemorragie e siderosi superficiale (ARIA-H).1,2,3 Inoltre, i mAb con licenza FDA richiedono infusioni endovenose ogni due settimane e hanno un prezzo di 26.500 dollari all'anno, che non include il costo della somministrazione o del monitoraggio dell'ARIA.

Al contrario, UB-311 ha il potenziale di offrire molteplici vantaggi competitivi, tra cui tassi più bassi di ARIA-E; una maggiore praticità grazie a dosaggi meno frequenti e alla facilità di somministrazione tramite iniezione intramuscolare; e, in generale, una maggiore accessibilità ed economicità per i pazienti e i sistemi sanitari. I dati della Fase 2a, che sono stati resi noti in precedenza, descrivono la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità e l'efficacia clinica precoce di UB-311, valutata con dosi di richiamo trimestrali o biennali. Lo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, della durata di 78 settimane, è stato condotto a Taiwan. UB-311 ha suscitato una risposta anticorpale robusta, rapida e titolata contro l'Aß.

UB-311 è stato generalmente ben tollerato, senza casi di ARIA-E e con casi limitati di ARIA-H asintomatica.