Il 4 maggio 2023, Veru Inc. ha annunciato che in un incontro del 27 aprile 2023, l'azienda e la FDA hanno raggiunto un accordo sul disegno dello studio clinico di conferma di Fase 3 su COVID-19 per valutare il trattamento con sabizabulin nei pazienti COVID-19 ospedalizzati da moderati a gravi che sono ad alto rischio di sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS) e sul percorso da seguire per presentare una nuova domanda di Autorizzazione all'Uso d'Emergenza (EUA) e/o una Domanda di Nuovo Farmaco (NDA). Sulla base del feedback positivo della FDA sul disegno e sul programma dello studio clinico di conferma di Fase 3, la Società prevede di iniziare lo studio clinico nella seconda metà del 2023. Punti salienti dell'incontro con la FDA del 27 aprile: L'FDA ha approvato uno studio di conferma di Fase 3, randomizzato (1:1), multicentrico, globale, sull'efficacia e la sicurezza di sabizabulin 9 mg di dose orale giornaliera più trattamento standard rispetto a placebo più trattamento standard in 408 pazienti adulti ospedalizzati con infezione da SARS-CoV-2 da moderata a grave e ad alto rischio di ARDS: l'indicazione (popolazione di pazienti) per sabizabulin è stata ampliata per includere tutti i pazienti ospedalizzati con COVID-19 da moderata a grave: OMS-4 (ossigeno passivo, a basso flusso), OMS-5 (ossigeno forzato, ad alto flusso) o OMS-6 (ventilazione meccanica) senza la necessità di avere una comorbilità.

Endpoint: L'endpoint primario di efficacia è la mortalità per tutte le cause al 60° giorno; gli endpoint secondari includono i giorni di degenza in ospedale, i giorni di terapia intensiva, i giorni di ventilazione meccanica e la percentuale di pazienti vivi senza insufficienza respiratoria; l'endpoint esplorativo è la presenza di sintomi COVID-19 lunghi al 180° giorno. Al fine di fornire ai pazienti un farmaco potenzialmente efficace in tempi efficienti, sono previste due analisi intermedie di efficacia: la prima analisi intermedia pianificata dovrebbe avvenire quando il 50% dei pazienti (204) avrà completato l'endpoint primario di efficacia al 60° giorno, come raccomandato dall'FDA, e la seconda analisi intermedia pianificata dovrebbe avvenire quando il 71% dei pazienti (290) avrà completato l'endpoint primario di efficacia al 60° giorno. Se una delle due analisi intermedie di efficacia pianificate soddisfa i criteri di significatività statistica, lo studio potrebbe essere interrotto.

Se l'analisi dell'endpoint primario di efficacia prestabilito dovesse dimostrare un effetto statisticamente significativo sulla mortalità per tutte le cause a favore di sabizabulin u, la Società potrebbe prendere in considerazione una nuova richiesta di EUA e/o la presentazione di una NDA, in quanto avrebbe due studi adeguati e ben controllati che dimostrano l'efficacia. Poiché il programma ha la designazione Fast Track della FDA, la presentazione di una NDA a rotazione è una possibilità per sabizabulin. Si prevede che lo studio clinico di conferma di Fase 3 COVID-19 inizierà ad arruolarsi nella seconda metà del 2023 e la prima analisi intermedia di efficacia prevista sarà condotta nel 2024.