Zealand Pharma A/S ha annunciato che la FDA statunitense ha concesso la designazione di revisione prioritaria per dasiglucagone per la prevenzione e il trattamento dell'ipoglicemia in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 7 giorni con iperinsulinismo congenito (CHI), per un massimo di 3 settimane di dosaggio, con una data di Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 30 dicembre 2023. Per garantire un processo normativo più efficiente, la revisione da parte della FDA statunitense sarà condotta in due parti nell'ambito della stessa New Drug Application (NDA). La Parte 1 riguarda il dosaggio fino a 3 settimane, mentre la Parte 2 riguarda l'uso oltre le 3 settimane.

La data del PDUFA per la Parte 2 sarà stabilita dopo la presentazione di analisi aggiuntive da serie di dati esistenti richieste dalla FDA statunitense, che si prevede entro la fine dell'anno. Il CGM è stato incluso come misura di esito secondario in uno dei due studi clinici pivotali di Fase 3. Tre studi clinici di Fase 3 La presentazione della NDA si è basata sui risultati di due studi pivotali di Fase 3 e sui risultati intermedi di uno studio di estensione a lungo termine in corso.

Uno studio (NCT04172441) ha valutato l'efficacia e la sicurezza del dasiglucagone per infusione sottocutanea in ambiente ospedaliero in 12 neonati e bambini con CHI di età compresa tra 7 giorni e 12 mesi. In entrambi gli studi clinici, il dasiglucagone per infusione sottocutanea è stato valutato come ben tollerato. Per garantire un processo di revisione regolatoria più efficiente, la FDA statunitense ha raccomandato di esaminare la presentazione della NDA in due parti.

La FDA statunitense ha richiesto analisi aggiuntive sull'uso del CGM da serie di dati esistenti a sostegno dell'uso di dasiglucagone nella CHI oltre le 3 settimane, che Zealand Pharma prevede di presentare entro la fine dell'anno; la Parte 2 non rappresenta una New Drug Application supplementare, ma rientra nella stessa NDA. Inoltre, l'iniezione di dasiglucagone è stata approvata come Zegalogue®? dalla FDA statunitense nel 2021 per il trattamento dell'ipoglicemia grave negli adulti e nei bambini con diabete di età pari o superiore a 6 anni.

non dovrebbero fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni o sui dati scientifici presentati. Tali dichiarazioni previsionali sono soggette a rischi, incertezze e presupposti imprecisi, che possono far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente dalle aspettative qui esposte e possono far sì che una parte o la totalità di tali dichiarazioni previsionali non siano corrette, e che includono, ma sono previste prima della fine dell'Anno.