Zevra Therapeutics, Inc. ha annunciato i dati di punta dello studio clinico di Fase 2, controllato con placebo e in doppio cieco (NCT05668754), che valuta la sicurezza e la tollerabilità di KP1077 (serdexmetilfenidato, o SDX) nei pazienti con ipersonnia idiopatica (IH). Questo studio proof-of-concept non è stato alimentato per dimostrare la significatività statistica. I dati raccolti per diversi endpoint secondari ed esplorativi, tra cui la Epworth Sleepiness Scale (ESS), la Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS) e la Sleep Inertia Visual Analog Scale (SIVAS), informeranno il disegno dello studio di Fase 3. L'azienda non vede l'ora di presentare il progetto finale dello studio.

L'azienda si augura di presentare i risultati finali dello studio di Fase 2 al prossimo meeting annuale SLEEP 2024. Grazie al suo profilo farmacocinetico unico, gli eventi avversi sono stati per lo più di gravità lieve, nonostante i livelli di esposizione complessiva più elevati, rispetto ai prodotti a base di metilfenidato ad azione immediata e a lunga durata d'azione attualmente utilizzati off-label per il trattamento dell'IH. I risultati principali dello studio di Fase 2 includono: KP1077 ha prodotto un miglioramento clinicamente significativo dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS), come valutato dalla variazione rispetto al basale della scala Epworth Sleepiness (ESS), che è stato mantenuto sia durante il periodo di titolazione in aperto di cinque settimane, sia durante il periodo di sospensione in doppio cieco di 2 settimane per entrambi i regimi di dosaggio.

I pazienti a cui è stato somministrato KP1077 hanno mostrato benefici nel cambiamento rispetto al basale per la Scala di Gravità dell'IH (IH SS), la Scala Analogica Visiva dell'Inerzia del Sonno (SIVAS) e la Scala di Gravità della Nebbia Cerebrale (BFS) al termine della titolazione della dose in aperto e al termine del periodo di sospensione in doppio cieco. I risultati dello studio di Fase 2 completato forniscono informazioni chiave per la progettazione di uno studio di Fase 3 potenzialmente pivotale di KP1077 nei pazienti con IH. L'Azienda ha in programma di richiedere un incontro di fine fase 2 (EOP2) con la Food and Drug Administration degli Stati Uniti per ottenere indicazioni sul disegno dello studio clinico di fase 3.

Lo studio clinico di Fase 2 è stato uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, con prelievo e ottimizzazione della dose, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di KP1077 per il trattamento dell'IH; la Parte 1 dello studio consisteva in una fase di titolazione della dose in aperto di cinque settimane, durante la quale i pazienti sono stati ottimizzati a una delle quattro dosi di KP1077 (80, 160, 240 o 320 mg/die). A KP1077 è stata concessa la designazione di farmaco orfano dalla Food & Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento dell'IH, e la Drug Enforcement Agency (DEA) degli Stati Uniti ha classificato SDX, l'unico API di KP1077, come sostanza controllata di Schedule IV, sulla base di prove che suggeriscono che SDX ha un potenziale di abuso inferiore rispetto a d-MPH, una sostanza controllata di Schedule II. Le dichiarazioni previsionali includono tutte le dichiarazioni che non si riferiscono esclusivamente a fatti storici o attuali, comprese, senza limitazione, le dichiarazioni relative alla promessa e all'impatto potenziale dei dati degli studi preclinici o clinici; il progetto, l'avvio, la tempistica e i risultati di qualsiasi studio clinico o readout; le interpretazioni dei risultati degli studi sulla sicurezza e l'efficacia clinica; le relazioni di Zevra o la presentazione dei dati degli studi, anche in occasione di conferenze e altri eventi, anche in occasione di conferenze, e le relazioni o le presentazioni dell'azienda dei dati degli studi, anche in occasione di conferenze.