Zevra Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver ripresentato alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, il 22 dicembre 2023, la sua New Drug Application (NDA) per l'arimoclomolo, un candidato terapeutico sperimentale per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC). In base alle tempistiche standard di revisione della NDA, la lettera di conferma da parte dell'FDA che la ripresentazione è completa e che fissa la data del PDUFA è attesa entro 30 giorni. Zevra si aspetta che la NDA venga classificata come una presentazione di Classe II, che sarà soggetta a un periodo di revisione da parte dell'FDA entro sei mesi dalla data di presentazione.

Zevra ritiene di aver affrontato le questioni precedentemente sollevate dalla FDA nella lettera di risposta completa, fornendo ulteriori prove a sostegno dell'uso della Niemann-Pick type C Clinical Severity Scale (NPCCSS) e conducendo ulteriori studi a sostegno del potenziale meccanismo d'azione. Inoltre, i nuovi dati inclusi nella ripresentazione provengono da molteplici studi non clinici, confronti di storia naturale, dati reali generati dai programmi di accesso anticipato in corso negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, oltre ai dati dell'estensione in aperto di quattro anni dello studio clinico di Fase 2/3 (NCT02612129). I risultati di questo studio in aperto suggeriscono che l'arimoclomolo riduce la progressione a lungo termine del NPC.

L'arimoclomolo è stato valutato in un totale di 21 studi di Fase 1, 2 o 3, che hanno valutato la sua sicurezza ed efficacia in oltre 600 soggetti affetti da NPC, altre malattie o soggetti sani. Lo studio primario di efficacia che ha valutato l'arimoclomolo per il trattamento della NPC è stato uno studio di Fase 2/3 in doppio cieco, controllato con placebo (CT-ORZY-NPC-002) di arimoclomolo in 50 pazienti con NPC.