Abbisko Cayman Limited ha annunciato l'ingresso nella Fase III della sperimentazione clinica. Nel gennaio 2023, pimicotinib ha ottenuto il BTD dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento dei pazienti con TGCT non suscettibili di intervento chirurgico. Questa approvazione BTD si è basata sui risultati dello studio clinico di Fase Ib della coorte TGCT per pimicotinib.

Nel novembre 2022, è stato completato l'arruolamento del primo paziente per questo studio clinico di Fase II. Oltre al carcinoma uroteliale, è prevista anche la conduzione di studi clinici per fexagratinib in altri tumori solidi. Nel marzo 2022, ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA statunitense per fexag ratinib nel tumore gastrico.

Nel novembre 2022, ha ottenuto l'approvazione della sperimentazione clinica dalla FDA statunitense per ABSK121 e lancerà il primo studio clinico di Fase I sugli esseri umani per il trattamento dei tumori solidi avanzati. rappresenta lo studio clinico di Fase Ib/II. ii.

imicotinib è il primo inibitore altamente selettivo del CSF-1R sviluppato da un'azienda cinese che è entrato nella Fase III della sperimentazione clinica". Lo studio di Fase III ABSK021-301 è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di ABSK021 nei pazienti con TGCT. Questo studio si compone di due parti.

La Parte 1 è una fase in doppio cieco; i pazienti idonei saranno randomizzati al gruppo di trattamento con ABSK021 o al gruppo placebo corrispondente e riceveranno 50 mg QD di ABSK021 o placebo corrispondente (28 giorni/ciclo) fino al completamento della Parte 1. I pazienti che completeranno la Parte 1 saranno randomizzati al gruppo di trattamento con ABSK021 o al gruppo placebo corrispondente. I pazienti che completano la Parte 1 saranno idonei a proseguire nella Parte 2 dello studio. La Parte 2 è una fase di trattamento in aperto e tutti i pazienti che entrano in questa fase riceveranno 50 mg QD di ABSK021 in aperto fino a 24 settimane di dosaggio o al ritiro dallo studio. Si prevede di arruolare circa 100 pazienti e l'endpoint primario è l'ORR a 25 settimane, secondo il comitato di revisione indipendente in cieco.

Lo studio multicentrico globale di Fase II sarà condotto contemporaneamente negli Stati Uniti e in Cina. Pimicotinib è un nuovo inibitore del CSF-1R a piccola molecola, disponibile per via orale, altamente selettivo e potente, sviluppato in modo indipendente da Abbisko Therapeutics. Ha ottenuto la designazione di terapia innovativa sia dall'NMPA cinese che dalla FDA statunitense per il trattamento del TGCT non suscettibile di intervento chirurgico.

Il TGCT è una neoplasia localmente aggressiva con un tasso di incidenza annuale di 43 per milione di anni-persona in tutto il mondo. Si traduce principalmente in gonfiore, dolore, rigidità e diminuzione dell'attività delle articolazioni colpite, che incidono gravemente sulla qualità di vita del paziente. Attualmente non esiste un farmaco approvato in Cina e solo un agente terapeutico sistemico è stato approvato negli Stati Uniti. Tuttavia, è disponibile solo attraverso il Programma di Valutazione dei Rischi e Strategia di Mitigazione, a causa delle potenziali lesioni epatiche che può causare.

Esistono esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti con TGCT sia in Cina che negli Stati Uniti. Abbisko ha completato uno studio di Fase Ia di escalation della dose di pimicotinib negli Stati Uniti, con un'espansione di Fase Ib in corso sia negli Stati Uniti che in Cina. Oltre alla TGCT, Abbisko sta esplorando attivamente il potenziale di pimicotinib nel trattamento di altre indicazioni, tra cui molti tipi di tumori solidi in clinica, e ha ottenuto l'approvazione dell'NMPA per condurre uno studio clinico di Fase II nella malattia cronica del trapianto contro l'ospite. Abbisko ha collaborato con Sperogenix per esplorare il suo potenziale nel trattamento della SLA e di altre malattie del SNC.

Alla data del presente comunicato stampa, nessun inibitore altamente selettivo del CSF-1R è stato approvato in Cina.