Abbisko Therapeutics Co. Ltd. ha annunciato il completamento dell'arruolamento dei pazienti per il suo studio cardine di Fase III, lo STUDIO MANEUVER (ABSK021-301), per valutare l'efficacia e la sicurezza di pimicotinib nei pazienti con tumore a cellule giganti tenosinoviale (TGCT). Sono stati arruolati 94 pazienti, superando l'obiettivo iniziale di 90 pazienti.

Lo studio è condotto in più di 30 siti sperimentali in tutto il mondo, e i pazienti europei e nordamericani rappresentano più della metà dell'arruolamento totale. Questo studio è uno studio di Fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, che è il primo studio globale di Fase III della TGCT condotto contemporaneamente in Cina, Stati Uniti, Canada ed Europa. L'approvazione per condurre questo studio di Fase III è stata ricevuta dall'NMPA cinese nell'ottobre 2022, dalla FDA statunitense nel marzo 2023 e dall'EMA nel settembre 2023.

Pimicotinib è un nuovo inibitore di piccole molecole del CSF-1R, disponibile per via orale, altamente selettivo e molto potente, scoperto e sviluppato in modo indipendente da Abbisko Therapeutics. Ha ottenuto la Breakthrough Therapy Designation (BTD) dall'NMPA cinese e dalla FDA statunitense, nonché la designazione PRIME dall'EMA. Inoltre, la FDA statunitense ha concesso la Fast Track Designation (FTD) e la Orphan Drug Designation (ODD) concessa dall'EMA nel gennaio 2024, per il trattamento dei pazienti affetti da TGCT che non sono suscettibili di intervento chirurgico.

Le designazioni sono destinate ad accelerare lo sviluppo globale e la commercializzazione di pimicotinib. All'inizio di dicembre 2023, Abbisko Therape ha stipulato un accordo di licenza con Merck. In base ai termini dell'accordo, Abbisko Theraputics ha concesso a Merck una licenza esclusiva per la commercializzazione di prodotti che comprendono o contengono pimicotinib nella Cina continentale, a Hong Kong, Macao e Taiwan, e un'opzione esclusiva per i diritti commerciali globali di pimicotinib.

Il TGCT è una neoplasia localmente aggressiva che colpisce le articolazioni sinoviali, le sacche mucose e le membrane tendinee, provocando gonfiore, dolore, rigidità e diminuzione dell'attività delle articolazioni colpite, con gravi ripercussioni sulla qualità di vita del paziente. Attualmente, non esiste una terapia sistemica approvata in Cina e in Europa, e solo una negli Stati Uniti. Esistono esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti con TGCT nelle regioni di Cina, Stati Uniti ed Europa. Oltre alla TGCT, Abbisko sta esplorando attivamente il potenziale di pimicotinib nel trattamento di altre indicazioni.

L'azienda ha ottenuto l'approvazione dall'NMPA cinese per condurre studi clinici di Fase II nella malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) e nel cancro al pancreas avanzato. Lo studio di Fase III MANEUVER (ABS K021-301) è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di pimicotinib in pazienti con TGCT. Questo studio è composto da due parti.

La Parte 1 è una fase in doppio cieco, in cui i pazienti idonei sono stati randomizzati al gruppo di trattamento con pimicotinib o al gruppo placebo corrispondente e hanno ricevuto 50 mg QD di pimicotinib o placebo corrispondente (28 giorni/ciclo) fino al completamento di 24 settimane di dosaggio (Parte 1). I pazienti che completano la Parte 1 sono idonei a proseguire nella Parte 2 dello studio. La Parte 2 è una fase di trattamento in aperto e tutti i pazienti entrati in questa fase hanno ricevuto 50 mg QD di pimicotinib in aperto fino a 24 settimane di dosaggio o al ritiro dallo studio.

Era previsto l'arruolamento di circa 90 pazienti e l'endpoint primario è l'ORR a 25 settimane da parte del Comitato di Revisione Indipendente (IRC) in cieco.