Abbisko Therapeutics Co. Ltd. ha annunciato che il suo inibitore del CSF-1R pimicotinib (ABSK021) ha ottenuto la designazione fast track da parte della FDA statunitense per il trattamento dei pazienti affetti da tumore a cellule giganti tenosinoviale non suscettibili di intervento chirurgico. In precedenza, a pimicotinib è stata concessa la designazione di terapia innovativa dalla FDA statunitense per il TGCT nel gennaio 2023.

La concessione di FTD e BTD accelererà lo sviluppo e la commercializzazione di pimicotinib a livello globale. Il Fast Track è una politica progettata per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci al fine di trattare condizioni gravi e soddisfare esigenze mediche non soddisfatte. Il suo scopo è quello di far arrivare prima ai pazienti nuovi farmaci importanti.

Inoltre, l'FTD consente alle aziende di mantenere comunicazioni e incontri più frequenti con la FDA statunitense. Il farmaco diventa anche idoneo all'approvazione accelerata e alla revisione prioritaria da parte della FDA statunitense. All'inizio di dicembre, Abbisko ha stipulato un accordo con Merck KGaA, Darmstadt, Germania, che le concede la licenza esclusiva per la commercializzazione di pimicotinib per tutte le indicazioni in Cina continentale, Hong Kong, Macao e Taiwan.

Merck KGaA, Darmstadt, Germania ha anche ottenuto un'opzione esclusiva per i diritti commerciali globali di pimicotinib, in base ai termini e alle condizioni concordati tra le parti. In base ai termini dell'Accordo di licenza, Abbisko riceverà un acconto una tantum e non rimborsabile di 70 milioni di dollari USA. Nel caso in cui Merck KGaA, Darmstadt, Germania eserciti l'opzione di commercializzazione globale, Merck KGaA, Darmstadt, Germania pagherà ad Abbisko una commissione aggiuntiva per l'esercizio dell'opzione.

L'importo complessivo del pagamento anticipato, del pagamento per l'esercizio dell'opzione e del pagamento per le pietre miliari dello sviluppo e della commercializzazione ammonterà a 605,5 milioni di dollari. Abbisko otterrà inoltre da Merck KGaA, Darmstadt, Germania, delle royalties a doppia cifra percentuale (%) basate sulle vendite nette annuali effettive. Pimicotinib è un nuovo inibitore del CSF-1R, disponibile per via orale, altamente selettivo e potente, sviluppato in modo indipendente da Abbisko Therapeutics.

Ha ottenuto la designazione BTD e Medicina Prioritaria (PRIME) da parte dell'NMPA cinese, della FDA statunitense e dell'EMA per il trattamento dei pazienti affetti da TGCT non suscettibili di intervento chirurgico. Lo studio è il primo studio clinico globale di Fase III sul TGCT condotto contemporaneamente in Cina, Stati Uniti, Canada ed Europa. Dopo un follow-up di 1 anno in uno studio di Fase 1b per il TGCT, pimicotinib ha dimostrato un ORR dell'87,5% (28/32, compresi 3 CR) nella coorte di 50 mg QD, presentato al CTOS 2023.

Uno studio di Fase I di dose-escalation per pimicotinib è stato completato in precedenza negli Stati Uniti. Oltre alla TGCT, Abbisko sta esplorando attivamente il potenziale di pimicotinib nel trattamento di altre indicazioni, tra cui molti tipi di tumori solidi in clinica, e ha ottenuto l'approvazione dall'ANMP per condurre uno studio clinico di Fase II nella malattia cronica del trapianto contro l'ospite e nel tumore del pancreas avanzato. Fino al 13 dicembre 2023, nessun inibitore altamente selettivo del CSF-1R è stato approvato in Cina.

Informazioni sulla TGCT La TGCT è una neoplasia localmente aggressiva che di solito colpisce le articolazioni sinoviali, i sacchi mucosi e le membrane tendinee, provocando gonfiore, dolore, rigidità e diminuzione dell'attività delle articolazioni colpite, con gravi ripercussioni sulla qualità di vita del paziente. Secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2013, i TGCT sono stati classificati come TGCT localizzati e TGCT diffusi. Il TGCT diffuso comprende la tenosinovite nodulare precedentemente conosciuta e la sinovite villonodulare pigmentata.

La sovraespressione di CSF-1 si verifica nella maggior parte dei TGCT. La resezione chirurgica è il trattamento standard per il TGCT. Tuttavia, non tutti i pazienti sono adatti al trattamento chirurgico.

È difficile rimuovere i tumori dei pazienti con TGCT diffuso con la chirurgia, che potrebbe portare a gravi danni articolari, alla sinoviectomia totale, alla sostituzione dell'articolazione o addirittura all'amputazione, e il rischio di complicazioni chirurgiche può essere elevato. È stato riportato che più del 50% dei pazienti con TGCT diffuso subisce una recidiva dopo la resezione chirurgica. Per i pazienti affetti da TGCT che non sono suscettibili di intervento chirurgico, attualmente non esiste un farmaco approvato disponibile in Cina.