Abbisko Therapeutics Co. Ltd. ha annunciato che il suo inibitore del CSF-1R Pimicotinib (ABSK021) ha ottenuto la designazione di terapia innovativa dalla FDA per il trattamento dei pazienti affetti da tumore a cellule giganti tenosinoviale (TGCT) non suscettibili di intervento chirurgico. L'approvazione della designazione di terapia innovativa si basa sui risultati dello studio clinico di fase Ib della coorte TGCT per Pimicotinib.

Pimicotinib è il candidato farmaco CSF-1R di nuova generazione riconosciuto dalla FDA statunitense come terapia innovativa. Si tratta di un'altra tappa fondamentale per Abbisko Therapeutics, dopo che Pimicotinib ha ottenuto la certificazione di 'Breakthrough Therapy Drug' da parte del Centro per la valutazione dei farmaci, NMPA, nel luglio 2022. Il doppio riconoscimento di terapia innovativa in Cina e negli Stati Uniti dimostra la forza innovativa di ricerca e sviluppo di Abbisko.

La designazione di Breakthrough Therapy è un processo ideato dalla FDA statunitense, dal CDE cinese e da altre agenzie regolatorie per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati al trattamento di una patologia grave e le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile su un endpoint clinicamente significativo. Pimicotinib è un nuovo inibitore di piccole molecole del CSF-1R, disponibile per via orale, altamente selettivo e molto potente, scoperto e sviluppato in modo indipendente da Abbisko Therapeutics. Numerosi studi hanno dimostrato che il blocco della via di segnalazione CSF-1R potrebbe modulare e cambiare efficacemente le funzioni dei macrofagi e potenzialmente trattare molte malattie umane dipendenti dai macrofagi.

Il pimicotinib è attualmente in fase di studio come trattamento per il tumore a cellule giganti tenosinoviale (TGCT) e la cGVHD, e in fase di valutazione come trattamento per una serie di altre indicazioni. Nel luglio 2022, pimicotinib ha ottenuto la Breakthrough Therapy Designation dal Center for Drug Evaluation, NMPA per il trattamento del TGCT non suscettibile di intervento chirurgico. Successivamente, nell'ottobre 2022, Abbisko Therapeutics ha ottenuto l'approvazione del CDE per condurre uno studio clinico di Fase III nel TGCT per pimicotinib.

In precedenza, pimicotinib ha dimostrato un'efficacia antitumorale significativa in uno studio di fase Ib su pazienti con TGCT, ottenendo un ORR preliminare del 68,0% e un profilo di sicurezza favorevole. Abbisko Therapeutics ha anche completato uno studio di fase Ia di escalation della dose per ABSK021 negli Stati Uniti e sta conducendo uno studio di fase Ib di espansione multi-coorte in corso sia negli Stati Uniti che in Cina. Oltre alla TGCT e alla cGVHD, Abbisko Therapeutics sta esplorando attivamente il potenziale di ABSK021 nel trattamento di molti altri tipi di tumori solidi e ha collaborato con Sperogenix (Shanghai) MedTech Co.

Ltd. nell'esplorazione del suo potenziale per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e di altri disturbi del sistema nervoso centrale. Al momento, nessun inibitore altamente selettivo del CSF-1R è stato approvato in Cina.