Applied Genetic Technologies Corporation ha annunciato la presentazione di ulteriori risultati positivi dello studio di Fase 1/2 di AGTC-501 in corso sulla retinite pigmentosa X-linked (XLRP), compresi i dati di sicurezza ed efficacia a 18 mesi, in occasione del Meeting Annuale dell'Associazione per la Ricerca sulla Visione e l'Oftalmologia (ARVO) 2022, dal 1 al 4 maggio 2022 a Denver, Colorado. I dati presentati all'ARVO aggiornano i dati precedentemente riportati di questo studio di Fase 1/2 non randomizzato e in aperto, che secondo l'Azienda ha dimostrato la sicurezza e l'attività biologica di AGTC-501 12 mesi dopo il trattamento. I dati a 18 mesi sembrano mostrare segnali di sicurezza ed efficacia simili ai risultati dello studio a 12 mesi, compresi i miglioramenti della zona ellissoide (EZ).

Nei pazienti con XLRP, la EZ, una regione definita all'interno dello strato dei fotorecettori della retina, degenera nel tempo e alla fine viene persa. Diciotto mesi dopo il trattamento, degli occhi dello studio con EZ foveale visibile al basale che sono stati sottoposti alla somministrazione sottoretinica di AGTC-501, due terzi hanno mostrato un recupero dell'EZ foveale e quasi la metà ha avuto un miglioramento dell'aspetto dell'EZ, che si è correlato al miglioramento della sensibilità maculare. A 18 mesi dal trattamento, AGTC-501 è apparso ben tollerato in un ampio intervallo di dosi.

La maggior parte degli eventi avversi era di gravità lieve o moderata, compresi quelli legati alla procedura di iniezione sottoretinica e, cosa importante, le valutazioni immunologiche non hanno indicato problemi di sicurezza.