Ascletis Pharma Inc. ha annunciato il dosaggio del primo paziente nello studio clinico di registrazione di fase III di ASC40 combinato con bevacizumab per il trattamento del glioblastoma ricorrente (rGBM). ASC40 è un inibitore orale e selettivo della sintasi degli acidi grassi (FASN), un enzima chiave che regola la lipogenesi de novo (DNL). ASC40 inibisce la fornitura di energia e disturba la composizione dei fosfolipidi di membrana delle cellule tumorali bloccando la lipogenesi de novo. Lo studio di registrazione di fase III (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05118776) è uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico in Cina per valutare la sopravvivenza libera da progressione (PFS), la sopravvivenza globale (OS) e la sicurezza dei pazienti con rGBM. Circa 180 pazienti saranno randomizzati 1:1 alla Coorte 1 (compressa orale ASC40 una volta al giorno + Bevacizumab) e alla Coorte 2 (compressa placebo corrispondente una volta al giorno + Bevacizumab). Circa l'80% di questi 180 pazienti con rGBM nello studio clinico di fase III dovrebbe essere randomizzato e arruolato entro la fine di dicembre 2022. Lo studio di fase II, completato negli Stati Uniti, in pazienti con rGBM ha dimostrato che il tasso di risposta obiettiva (ORR) per il trattamento con ASC40 più Bevacizumab era del 65%, compresa una risposta completa (CR) del 20% e una risposta parziale (PR) del 45%. Sulla base dei dati pubblicati, in Cina, il glioblastoma (GBM) rappresenta il 57% dei gliomi e ha un tasso di incidenza di circa 2,85-4,56 per 100.000 abitanti all'anno, suggerendo circa 40.000-64.000 nuovi casi di GBM all'anno. Più del 90% dei pazienti con GBM recidiva dopo la chirurgia, le radiazioni e le chemioterapie. Negli Stati Uniti, il GBM rappresenta il 56,6% dei gliomi e ha un tasso di incidenza di circa 3,21 per 100.000 abitanti all'anno.