Ascletis Pharma Inc. ha annunciato le decisioni strategiche sull'agonista del recettore X farnesoide (FXR) ASC42. Dopo un'analisi approfondita dei dati dello studio di Fase II di ASC42 per la colangite biliare primaria (PBC) (ClinicalTrials.gov: NCT05190523), l'Azienda ha preso la decisione strategica di non proseguire con ulteriori studi clinici di ASC42 per l'indicazione PBC. Questa decisione si basa sui dati di efficacia e sicurezza dello studio di Fase II di 12 settimane, che consisteva in tre bracci di trattamento attivo con ASC42 (5 mg, 10 mg e 15 mg QD) e un braccio di controllo con placebo.

I risultati hanno indicato che ASC42 non ha mostrato competitività rispetto ai nuovi candidati farmaci per la PBC attualmente in fase di sviluppo e di registrazione. Inoltre, la Società ha deciso di non proseguire gli studi clinici di ASC42 come agonista FXR in combinazione con la steatoepatite non alcolica (NASH) (ASC43F) e gli studi clinici di ASC42 per l'indicazione del virus dell'epatite B (HBV). Al 31 dicembre 2023, il Gruppo disponeva di liquidità, equivalenti di liquidità e depositi a termine per circa 2,3 miliardi di RMB.

Queste decisioni strategiche fanno parte degli sforzi dell'Azienda per continuare a valutare e ottimizzare la sua pipeline di ricerca e sviluppo per aumentare l'efficienza e preservare la liquidità. I risparmi derivanti dall'interruzione di questi studi clinici pianificati saranno utilizzati per accelerare lo sviluppo clinico di ASC41 e ASC40 per l'indicazione NASH e la scoperta interna di candidati farmaci globali first-in-class o best-in-class. I risultati positivi ad interim dello studio di Fase II di ASC41 in pazienti con NASH confermata da biopsia hanno dimostrato che ASC41 è un potenziale agonista del recettore dell'ormone tiroideo b (THRb) best-in-class.

Come inibitore FASN di prima classe, lo studio di Fase IIb ha dimostrato che ASC40 (denifanstat) ha ottenuto risultati statisticamente significativi sia per la risoluzione della NASH che per il miglioramento della fibrosi in pazienti con NAS H confermata dalla biopsia e con fibrosi allo stadio 2 o 3, dopo 52 settimane di trattamento.