Ascletis Pharma Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento di 98 pazienti con colangite biliare primaria (PBC) nello studio clinico di Fase II di ASC42, un nuovo agonista del recettore Farnesoide X (FXR). ASC42 è un candidato farmaco di Gannex Pharma Co. Ltd. (Gan Lai Zhi Yao You Xian Gong Si, "Gannex"), una società interamente controllata dalla Società.

Lo studio di Fase II, della durata di 12 settimane, è composto da tre bracci di trattamento attivo ASC42 (5 mg, 10 mg e 15 mg) e da un braccio di controllo con placebo e ha arruolato un totale di 98 pazienti che hanno avuto una risposta inadeguata o non sono in grado di tollerare l'acido ursodesossicolico (UDCA). I dati principali dovrebbero essere disponibili entro la fine del 2023. ASC42 è un nuovo agonista FXR non steroideo, selettivo e potente, sviluppato internamente, con il miglior potenziale della categoria e una proprietà intellettuale globale.

I dati dello studio statunitense di Fase I di ASC42 indicano che non è stato osservato prurito durante il trattamento di 14 giorni della dose terapeutica umana di 15 mg una volta al giorno e che il biomarcatore di coinvolgimento del target FXR, il Fattore di Crescita Fibroblastico 19 (FGF19), è aumentato del 1.780% nel 14° giorno di trattamento alla dose di 15 mg. Inoltre, i valori medi del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) sono rimasti nell'intervallo normale durante il trattamento di 14 giorni, una volta al giorno, alla dose di 15 u mg. L'UDCA è l'unico farmaco approvato in Cina per la PBC e circa il 40% dei pazienti con PBC ha una risposta inadeguata o non è riuscito a tollerare l'UDCA.

L'Acido Obeticolico (OCA), che non è approvato in Cina, è l'unico farmaco approvato negli Stati Uniti per i pazienti con PBC che hanno una risposta inadeguata o non sono in grado di tollerare l'UDCA. Tuttavia, i tassi di prurito e i livelli di LDL-C sono significativamente aumentati nei pazienti in trattamento con OCA2. L'assenza di prurito e i valori medi di LDL-C all'interno del range normale alla dose terapeutica rendono ASC42 un potenziale candidato al farmaco best-in-class per la PBC.

Uno studio epidemiologico condotto in Cina nel 2010 ha mostrato che c'erano circa 656.000 pazienti affetti da PBC in Cina, di cui 440.000 femmine di età superiore ai 403 anni. Uno studio epidemiologico negli Stati Uniti ha indicato che nel 2014 c'erano circa 120.000 pazienti con PBC negli Stati Uniti.