Ascletis Pharma Inc. ha annunciato la presentazione su poster dei risultati finali dello studio di Fase II di ASC40, un inibitore della sintasi degli acidi grassi (FASN), primo della classe, per il trattamento dell'acne, in occasione del Meeting Annuale 2024 dell'American Academy of Dermatology (AAD) a San Diego, negli Stati Uniti. Metodo: Questo studio di fase 2 (NCT05104125) è stato uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. 180 pazienti sono stati assegnati 1:1:1:1 a ASC40 255075 mg o placebo QD per 12 settimane di trattamento e 2 settimane di follow-up.

Sono state valutate l'efficacia e la sicurezza di ASC40 rispetto al placebo. Risultati: Alla settimana 2, 4, 8 e 12, sono stati valutati i cambiamenti percentuali e assoluti rispetto al basale nella conta delle lesioni totali, infiammatorie e non infiammatorie, nonché il successo del trattamento e la riduzione dell'Investigator's Global Assessment (IGA) = 2. A tutte le dosi, i suddetti risultati sono stati valutati. A tutte le dosi, le misure di efficacia di cui sopra sono generalmente migliorate dalla settimana 2 alla settimana 12.

50 mg QD ha dimostrato la migliore efficacia: la percentuale di pazienti con successo terapeutico e riduzione IGA = 2, aggiustata al placebo, è stata rispettivamente del 14,3% e del 16,2%. La variazione percentuale mediana (assoluta) aggiustata al placebo rispetto al basale della conta totale delle lesioni e degli infiammatori è stata di -27,1% (-23,5) e -33,5% (-13), rispettivamente (p = 0,008 (0,030) e 0,003 (0,003)). Sicurezza: I tassi di incidenza degli AE correlati al farmaco di studio erano comparabili tra ASC40 da 25 mg (grado 1 = 28,9%; grado 2 = 20,0%), ASC40 da 50 mg (grado 1 = 36,4%; grado 2 = 11,4%), ASC40 da 75 mg (grado 1 = 44,4%; grado 2 = 17,8%) e placebo (grado 1 = 35,6%; grado 2 = 13,3%).

L'AE più comune correlata al farmaco in studio è stata la secchezza oculare, i cui tassi di incidenza erano simili tra 25 mg (grado 1 = 17,8%; grado 2 = 6,6%), 50 mg (grado 1 = 22,7%; grado 2 = 2,3%), 75 mg (grado 1 = 15,5%; grado 2 = 11,1%) di ASC40 e placebo (grado 1 = 28,9%; grado 2 = 6,6%). Non ci sono stati risultati clinicamente significativi nei laboratori clinici, nei segni vitali e nell'elettrocardiografia. Non ci sono stati AE di grado 3 o 4 correlati ad ASC40 e nessun AE grave (SAE) correlato ad ASC40.

Conclusioni: Sulla base dei dati di efficacia e sicurezza di questo studio di fase 2, è stato avviato uno studio clinico di fase 3 di ASC40 50 mg QD con trattamento di 12 settimane.